进展|RADICAVA ORS(口服依达拉奉)美国获批治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)

2022年05月13日（新泽西州泽西市），日本田边三菱制药美国（Mitsubishi Tanabe Pharma America，MTPA）宣布，美国FDA已批准Radicava ORS（edaravone）口服依达拉奉上市治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

RADICAVA ORS 依达拉奉口服液提供与 RADICAVA ®（ edaravone）依达拉奉注射液相同的功效。Radicava ORS在一项关键性临床试验中，与FDA批准的静脉输注配方相比，在延缓身体机能衰退方面表现出相同的效力。这款口服配方为ALS患者提供了一种灵活的用药方式，可以使用口服或者用喂食管给药，并且不需剂量调整。FDA的批准得到多项研究的支持，包括评估137名ALS患者的关键性3期临床研究。试验结果显示，Radicava ORS在治疗24周后，与安慰剂相比，将患者身体功能衰退减缓33%。

RADICAVA ORS 专为 ALS 患者配制，提供灵活的给药选择（口服或通过饲管），小剂量 5 mL、便携式瓶、口服给药注射器，患者服用前无需冷藏或重新配制. 在医疗保健提供者 (HCP) 的适当指导下，RADICAVA ORS 可能只需几分钟即可在治疗日给药。 RADICAVA ORS 应在隔夜禁食后的早晨服用。

依达拉奉在 ALS 中的综合临床开发计划已跨越十多年，其中包括针对静脉注射和口服制剂的多项临床试验。FDA 对 RADICAVA ORS 的批准得到了几项研究的支持，其中包括来自关键 3 期临床试验 (MCI186-19) 的数据，该试验评估了 137 名 ALS 患者，这些患者显示 RADICAVA 治疗可将身体功能的丧失减慢 33%（约三分之一）与 24 周时的安慰剂相比，由 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 测量，这是一种经过验证的用于监测患者疾病进展的评定工具。此外，还进行了七项 1 期临床药理学研究，以检查 RADICAVA ORS 在有和没有经皮内窥镜胃造口术 (PEG) 管的健康个体和 ALS 患者中的药代动力学、安全性、药物间相互作用、剂量、生物利用度和生物等效性/鼻胃（NG）管，以及一项为期 24 周的全球3期试验， 证明了 185 名 ALS 患者治疗的安全性和耐受性。最后，正在进行一项 3 期研究，评估 RADICAVA ORS 长达 96 周的长期安全性和耐受性。

超过 10% 的 RADICAVA 治疗患者发生的最常见不良事件是瘀伤（挫伤）、行走问题（步态障碍）和头痛。服用 RADICAVA ORS 的患者中有 7.6% 观察到疲劳。RADICAVA 和 RADICAVA ORS 禁用于对依达拉奉或本品的任何非活性成分有过敏史的患者。在用 RADICAVA 治疗的患者中报告了超敏反应和过敏反应。