进展|Cabometyx(卡博替尼)欧盟获批二线治疗放射性碘难治分化型甲状腺癌(DTC)

2022年05月03日(巴黎) Ipsen宣布，欧盟委员会（EC）已批准将Cabometyx^®（​​卡博替尼）作为单一疗法用于治疗患有局部晚期或转移性、难治性或不合格的分化型甲状腺癌成人患者用于放射性碘治疗，在之前的全身治疗期间或之后有进展。

该批准是欧洲首例针对这种罕见疾病的此类批准。如果在使用全身治疗后疾病进展，治疗选择现在是有限的。

EC的批准是基于关键 III 期 COSMIC-311 研究的结果，其中，在计划的中期分析中，实现了无进展生存期 (PFS) 的主要终点，表明疾病进展风险显着降低与安慰剂相比，死亡率降低 78%（风险比 [HR]：0.22 [96% 置信区间 [CI]：0.13-0 .36；p<0.0001），中位随访时间为6.2个月。客观缓解率 (ORR) 是另一个主要终点，在8.9个月的中位随访期内，Cabometyx 的优势也为15%，而安慰剂为 0% (p=0.028)，但不符合统计学显着性标准. 鉴于该分析中证明的有效性和安全性，独立数据监测委员会建议停止招募和揭盲地点和患者。最终分析的结果在10.1个月的中位随访期内，随后在欧洲医学肿瘤学会2021 年虚拟大会上公布（ESMO）；在这项分析中，Cabometyx 继续显示中位 PFS 增加 11.0 个月（与安慰剂相比为 1.9 个月），与安慰剂比率相比，疾病进展或死亡风险持续降低 78%（HR：0.22、96%置信区间 [CI]：0.15-0.32；p<0.0001)。这些新的分析还证明了 Cabometyx 的持续卓越疗效独立于先前针对血管内皮生长因子 (VEGF) 的治疗，支持医生治疗顺序决策的灵活性。在 COSMIC-311 试验中通过两种检测建立的安全性概况与之前观察到的 Cabometyx 一致，并且不良事件 (AE) 采用新的检测方法进行管理.

在获得EC批准之前，Exelixis于2021年9月宣布Cabometyx已获得美国监管机构 (FDA) 的批准，用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性DTP且在VEGF靶向治疗后进展的成人和儿童患者，以及是放射性碘难治的或不合格的。

Cabometyx（卡博替尼）在美国和日本之外，Cabometyx 目前在 60 个国家获得批准，包括欧盟 (EU)、英国、挪威、冰岛、澳大利亚、新西兰、瑞士、韩国、加拿大、巴西、台湾、香港、新加坡、澳门、约旦、黎巴嫩、俄罗斯联邦、乌克兰、土耳其、阿拉伯联合酋长国、沙特阿拉伯、塞尔维亚、以色列、墨西哥、智利、秘鲁、巴拿马、危地马拉、多米尼加共和国、厄瓜多尔、泰国、马来西亚、哥伦比亚和埃及治疗先前接受过针对血管内皮生长因子 (VEGF) 治疗的成人晚期肾细胞癌 (RCC)；在欧盟、英国、挪威、冰岛、加拿大、澳大利亚、新西兰、巴西、台湾、香港、新加坡、黎巴嫩、约旦、俄罗斯联邦、乌克兰、土耳其、阿拉伯联合酋长国、沙特阿拉伯、以色列、塞尔维亚、墨西哥、智利、秘鲁、巴拿马、危地马拉、多米尼加共和国、厄瓜多尔、泰国、埃及和马来西亚先前未治疗的处于中度或高风险的晚期 RCC；以及在欧盟、英国、挪威、冰岛、加拿大、澳大利亚、瑞士、沙特阿拉伯、塞尔维亚、以色列、台湾、香港、韩国、新加坡、约旦、俄罗斯联邦、乌克兰、土耳其、黎巴嫩、阿拉伯联合酋长国，秘鲁、巴拿马、危地马拉、智利、多米尼加共和国、厄瓜多尔、泰国、巴西、新西兰、埃及和马来西亚用于治疗先前接受过索拉非尼治疗的成人肝细胞癌 (HCC)。在欧盟、英国、挪威、冰岛、瑞士、加拿大、台湾、新加坡、阿拉伯联合酋长国、澳大利亚、智利，Cabometyx 还被批准与 nivolumab 联合用于晚期肾细胞癌 (RCC) 患者的一线治疗、以色列、泰国、马来西亚、韩国、沙特阿拉伯、俄罗斯联邦和巴西。在美国，Cabometyx 片剂被批准用于治疗晚期 RCC 患者；用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的 HCC 患者；用于治疗已接受过针对 VEGF 的治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌 (RAI-R DTP) 患者；以及与纳武利尤单抗联合用于晚期肾细胞癌患者的一线治疗。