新药|Vijoice(Alpelisib)美国获批治疗2岁以上PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)病

2022年04月06日（巴塞尔），诺华（Novartis）宣布，美国FDA加速批准Vijoice（alpelisib）阿博利布 用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）成人和2岁及以上儿童患者。

• Vijoice是美国FDA批准的第1个PROS治疗药物，针对特定患者的PROS病的根本原因。

美国FDA的批准基于EPIK-P1的真实世界证据，EPIK-P1是一项回顾性图表审查研究，研究显示接受Vijoice治疗的患者出现了靶病灶体积减小和PROS相关症状和表现的改善。在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者（10/37）达到经证实的治疗缓解，定义为PROS靶病灶体积总和减少20%或以上。在基线和第24周进行影像学检查的患者中，近四分之三（74%，23/31）显示靶病灶体积有所缩小，平均缩小13.7%，在主要分析时无患者发生疾病进展。

此外，在第24周，研究者观察到患者的疼痛（90%，20/22）、疲乏（76%，32/42）、血管畸形（79%，30/38）、肢体不对称（69%，20/29）和弥散性血管内凝血（55%，16/29）改善。在研究人群（n=57）中报告基线和第24.2周症状的患者亚组中观察到这些改善。

Vijoice（alpelisib） 阿博利布 是一种激酶抑制剂，可治疗PIK3CA相关过度生长谱（PROS）成人和儿童中PIK3CA突变效应引起的罕见过度生长疾病。Vijoice通过抑制PI3K通路发挥作用，主要是PI3Kα亚型。Vijoice是美国FDA批准的首个治疗PROS病症的药物，尚未在美国以外地区获批使用。

PROS (PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum) 泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系，特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常，估计影响14人/100万人。与PROS相关的特定条件包括CLOVES综合征（丁香综合征）、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影响生活质量，并对患者及其家庭构成一系列身体、情绪和社会挑战，范围从功能影响和发育迟缓至慢性疼痛、运动问题和孤独感。PROS管理可能具有挑战性，需要多学科团队的合作，患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。