新药|Hyftor(西罗莫司外用凝胶)美国获批治疗结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤

2022年04月04日（马里兰州贝塞斯达）Nobelpharma America, LLC 在东京宣布美国FDA 已批准 Hyftor™（sirolimus topical gel）0.2% 西罗莫司外用凝胶，作为成人和6岁以上儿童与结节性硬化症( Tuberous Sclerosis，TSC)相关的面部血管纤维瘤（Facial Angiofibroma Associated with TSC）的首个局部治疗药物 . 

Hyftor™（sirolimus topical gel）0.2% 西罗莫司外用凝胶 是FDA批准的第1个也是唯一1个明确的外用药物，用于治疗成人和6岁及以上儿童与 TSC 相关的面部血管纤维瘤。凝胶的应用应仅限于血管纤维瘤受累的区域，应用部位不应被阻塞。在临床研究中，Hyftor™ 已被证明可以在 12 周时改善面部血管纤维瘤的大小和发红。Hyftor™ 禁用于对西罗莫司或凝胶的任何其他成分有过敏史的患者。Hyftor™（西罗莫司外用凝胶）0.2% 用于治疗成人和 6 岁及以上儿童与结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。Hyftor™（西罗莫司外用凝胶）0.2% 不适用于 6 岁以下的儿童。

结节性硬化症 (TSC) 是一种遗传性疾病，会导致肿瘤在各种器官中形成，主要是大脑、眼睛、心脏、肾脏、皮肤和肺，并在患者的一生中持续存在。大约 75%-80% 的 TSC 患者可见面部血管纤维瘤。与 TSC 相关的面部血管纤维瘤是指由基因突变引起的面部皮肤损伤，导致细胞生长失控。如果不进行治疗，这些可能会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。在美国，大约有 50,000 人患有 TSC，估计有 40,000 人患有 TSC 相关的面部血管纤维瘤，其中大多数被诊断为儿童。没有观察到性别、种族或民族的患病率差异。

Hyftor™ 在 cGMP 环境中制造，有助于提供一致的凝胶输送配方。Nobelpharma 致力于帮助确保其药物的可及性，并计划提供患者支持计划，旨在帮助符合条件的患者完成整个治疗过程。Hyftor™ 将在未来几个月内在美国上市。