2022年03月28日（布鲁塞尔和亚特兰大），优时比（UCB）宣布美国FDA已批准Fintepla（fenfluramine）芬氟拉明口服液扩展适应症，用于治疗两岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关的癫痫发作。
FDA 的批准得到了一项针对 263 名 LGS 患者（年龄 2-35 岁）的全球、随机、安慰剂对照的 3 期临床试验的安全性和有效性数据的支持，该试验表明芬氟拉明的剂量为 0.7/mg/kg/与安慰剂相比，day 显着降低了跌倒癫痫发作的频率 (p=0.0037)。在服用芬氟拉明 0.7 mg/kg/天的患者中，近四分之一的患者每 28 天的跌倒发作频率减少 ≥50%；18% 减少 >50 至 <75% 和 6% >75% 减少。芬氟拉明治疗患者发生的常见不良反应（发生率至少 10% 且高于安慰剂）是腹泻；食欲下降; 疲劳; 嗜睡; 呕吐。芬氟拉明安全数据库包括在 DS 和 LGS 中治疗长达3年的患者的长期心血管安全数据。
Fintepla（fenfluramine）芬氟拉明 是一种液体形态的低剂量芬氟拉明。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。它曾经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格，也获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。芬氟拉明已被证明对最难治疗的癫痫发作类型有效，包括跌倒性癫痫发作，这会导致一个人突然失去肌肉张力并摔倒在地，很有可能受伤。芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫发作疗法，并且可以在不中断当前抗癫痫治疗方案的情况下使用。
Lennox-Gastaut综合征（LGS）又称Lennox氏综合征，是一种严重的儿童期发病的发育性和癫痫性脑病（DEE），其特点是具有高发病率的药物难治性癫痫发作，并造成神经发育、认知和运动功能的严重损害。LGS具有超越癫痫发作的深远影响，包括沟通、精神症状、睡眠、行为挑战和行动不便等问题。此外，癫痫猝死也是LGS患者的一个主要问题。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Approves FINTEPLA® (fenfluramine) Oral Solution for Treatment of Seizures Associated with Lennox-Gastaut Syndrome (LGS). | https://www.ucb.com/stories-media/Press-Releases/article/US-FDA-Approves-FINTEPLAR-Vfenfluramine-Oral-Solution-for-Treatment-of-Seizures-Associated-with-Lennox-Gastaut-Syndrome-LGS |
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