新药|Xenpozyme(olipudase alfa)日本获批酸性鞘磷脂酶缺乏症(尼曼匹克病)

2022年03月28日（巴黎），赛诺菲（Sanofi）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。这。

• Xenpozyme是ASMD这种罕见的潜在致命遗传病第1个获批治疗ASMD的疗法。

Xenpozyme（olipudase alfa）在日本的批准是基于在成人和儿科患者中进行的ASCEND 和 ASCEND-Peds 临床试验的结果，试验结果显示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾脏和肝脏体积，同时在成人和儿童患者中表现出良好的安全性和耐受性。这些数据在 美国人类遗传学会 (ASHG) 2020 虚拟会议上公布。

日本之外，olipudase alfa的生物制品许可申请（BLA）已经被美国FDA授予优先审评资格，预计在今年第三季度做出审评决定。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。

Xenpozyme（olipudase alfa） 是一款人类酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它负责降解鞘磷脂。ASMD患者由于编码这一代谢酶的基因出现突变，导致鞘磷脂在细胞中积累，造成肺、脾脏、肝脏等器官的损伤，可能导致早夭。