2022年03月25日（马萨诸塞州剑桥）Blueprint Medicines Corporation宣布，欧盟委员会 (EC) 已扩大 AYVAKYT® (avapritinib) 阿伐替尼的适应症，包括用于治疗成人的单一疗法患有侵袭性系统性肥大细胞增多症 (ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤 (SM-AHN) 或肥大细胞白血病 (MCL) 的患者，患者之前至少接受过一次全身性治疗。
EC 的决定遵循人用医药产品委员会 (CHMP) 的积极意见，并基于 1 期 EXPLORER 试验和 2 期 PATHFINDER 试验的结果，其中 AYVAKYT 在所有疾病的晚期 SM 患者中显示出持久的临床疗效至少一种全身治疗后的亚型和一般耐受良好的安全性特征。
Ayvakit（avapritinib）泰吉华（阿伐替尼）是一种激酶抑制剂，获得欧盟委员会批准，用于治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成人患者，以及用于治疗侵袭性全身肥大细胞增多症 (ASM)、全身性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤 (SM-AHN) 或肥大细胞白血病 (MCL)，至少经过一次全身治疗后。它还在中国大陆以品牌名称 泰吉华批准用于治疗具有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的成人不可切除或转移性GIST，并在香港和台湾批准用于治疗成人不可切除或转移性 GIST携带PDGFRA D842V突变。
在欧洲，Blueprint Medicines 计划在欧盟批准后在德国启动其首次商业上市，AYVAKYT 商业上市的时间将根据当地报销和获取途径而因其他国家而异。AYVAKYT 将提供 25mg、50mg、100mg和200mg的剂量强度，晚期 SM的推荐起始剂量为 200mg，每天1次。
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种由 KIT D816V 突变驱动的罕见疾病。肥大细胞不受控制的增殖和活化会导致各种 SM 患者出现慢性、严重且通常无法预测的症状。绝大多数受影响的人患有非晚期（惰性或冒烟）SM，其症状会导致对生活质量产生深远的负面影响。少数患者患有晚期SM，其中包括一组高危SM 亚型，包括ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大细胞活化症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和存活率低有关。在晚期SM亚型中，中位总生存期在ASM中约为3.5年，在SM-AHN中约为2年，在 MCL中不到6个月。在欧洲，大约有40,000名SM患者，晚期SM约占该患者群体的5%至10%。
尽管接受了多种对症治疗，但包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛在内的衰弱症状通常在所有形式的 SM 中持续存在。患者经常生活在对严重的、意想不到的症状的恐惧中，工作或进行日常活动的能力有限，并且隔离自己以防止不可预测的触发因素。从历史上看，没有批准的治疗SM选择性抑制D816V突变 KIT 的疗法。
| 信息 | 来源 |
| Blueprint Medicines’ AYVAKYT® (avapritinib) Receives European Commission Approval for the Treatment of Adults with Advanced Systemic Mastocytosis | https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-ayvakyt-avapritinib-receives-european-commission-approval-for-the-treatment-of-adults-with-advanced-systemic-mastocytosis-301510840.html |
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