2022年02月28日（西雅图） CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。
- VONJO 是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。
加速批准基于VONJO 在骨髓纤维化患者（血小板计数小于或等于100 × 10 9 /L）中的关键3期 PERSIST-2 研究的疗效结果。患者按 1:1:1 随机分配接受 VONJO 200 mg 每日两次 (BID)、VONJO 400 mg 每日一次 (QD) 或最佳可用疗法 (BAT)。允许先前的 JAK2 抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于 50 × 10 9的患者队列中/L 接受 pacritinib 200 mg BD 治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有 3% 的患者脾脏体积减少了至少 35%。
作为加速批准的一部分，CTI 需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。
VONJO 200 mg 每天两次后最常见的不良反应（≥20%）是腹泻、血小板减少、恶心、贫血和外周水肿。
VONJO 200 mg 每天两次后最常见的严重不良反应（≥3%）是贫血、血小板减少症、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。
VONJO 是一种新型口服激酶抑制剂，对 JAK2 和 IRAK1 具有特异性，但不抑制 JAK1。VONJO 的推荐剂量为 200 毫克，每天2次口服。
VONJO 适用于治疗血小板计数低于 50 × 10 9 /L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
VONJO (pacritinib) 帕瑞替尼 是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型 Janus 相关激酶 2 (JAK2)、突变型 JAK2 V617F形式和 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 的活性，这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。骨髓纤维化通常与 JAK2 信号失调有关。Pacritinib 对 JAK2 的抑制活性高于其他家族成员 JAK3 和 TYK2。在临床相关浓度下，pacritinib 不抑制 JAK1。Pacritinib 对其他细胞激酶（如 CSF1R 和 IRAK1）具有抑制活性，其临床相关性尚不清楚。
骨髓纤维化（Myelofibrosis）是一种骨髓癌，会导致纤维瘢痕组织的形成，并可能导致血小板减少和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。在美国，大约有 21,000 名骨髓纤维化患者，其中 7,000 名患有严重的血小板减少症（定义为血小板计数低于 50 × 10 9 /L）。严重的血小板减少症与较差的生存率和高症状负担相关，并且可能由于疾病进展或其他 JAK2 抑制剂（如 JAKAFI 和 INREBIC）的药物毒性而发生。
| 信息 | 来源 |
| CTI BioPharma Announces FDA Accelerated Approval of VONJO™ (pacritinib) for the Treatment of Adult Patients with Myelofibrosis and Thrombocytopenia | https://www.prnewswire.com/news-releases/cti-biopharma-announces-fda-accelerated-approval-of-vonjo-pacritinib-for-the-treatment-of-adult-patients-with-myelofibrosis-and-thrombocytopenia-301492159.html |
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