2022年02月09日（苏州），基石药业（香港联交所代码：2616）宣布中国国家药监局（NMPA）批准拓舒沃（艾伏尼布）片用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
在中国，拓舒沃（艾伏尼布），规格0.25g*60片/瓶，发售价为¥69800元/盒。
艾伏尼布最初由Agios公司开发，施维雅（Servier Pharmaceuticals）通过收购Agios 公司肿瘤业务获得了该产品的权益。基石药业拥有艾伏尼布在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。之前，在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，基石药业以口头报告形式公布了艾伏尼布在中国进行的1期、多中心、单臂研究结果，该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。
研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效 ：
- 在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7% （11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。
- 有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。
- 中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。
此外，艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%。安全性良好，未发现新的安全性信号，特别关注的不良事件可通过方案指导以及临床常规管理得到有效的监测和控制。
Tibsovo（Ivosidenib）艾伏尼布是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。
在美国，艾伏尼布曾被FDA授予突破性疗法认定，并已获批治疗多项适应症，包括携带IDH1易感突变的成人复发或难治性AML患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者、以及携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
急性髓系白血病（AML）是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，主要临床症状包括发热、出血、贫血，可导致感染、高尿酸血症的并发症。大多数AML患者会复发，R/R AML患者预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
| 信息 | 来源 |
| 2022年02月09日药品批准证明文件待领取信息发布 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220209100101132.html |
| 免责声明 | 本资料仅作参考，诊疗请遵医嘱。 |
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