新药|Enjaymo(Sutimlimab)美国获批治疗冷凝集素病(CAD)

2022年02月04日（巴黎），赛诺菲（Sanofi）宣布，美国FDA已批准Enjaymo（sutimlimab-jome）用于治疗冷凝集素病（CAD）患者。

• Enjaymo是首款FDA批准用于冷凝集素病患者的疗法。它能够抑制患者因为补体蛋白激活导致的溶血。

Enjaymo的批准是基于为期26周的开放标签，单臂关键性3期临床试验CARDINAL研究的积极结果。试验结果显示，Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点，定义为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），患者的血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2 g/dL，或Hgb水平达到12 g/dL以上的正常化水平，且从第5周到第26周无需输血。

Enjaymo 的推荐剂量基于体重（39-75 公斤的人为 6,500 毫克，>75 公斤的人为 7,500 毫克）。Enjaymo 在前2周每周静脉内给药，之后每2周给药1次。

Enjaymo 预计将在未来几周内在美国上市。Enjaymo 在美国的标价或批发采购成本为每瓶 $1,800 美元。通常预计患者的实际成本会更低，因为标价不反映保险范围、共同支付支持或来自患者支持计划的经济援助。

Enjaymo（sutimlimab）是一款特异性靶向补体C1s蛋白的单克隆抗体，它是赛诺菲重点开发的在研疗法之一。补体系统级联介导多种自身免疫性疾病，通过阻断经典补体通路中的C1s蛋白的功能，Enjaymo有望治疗多种自身免疫性疾病。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

冷凝集素病 （Cold agglutinin disease，CAD）是一种受较低温度影响，由冷凝集素（coldagglutinins，CAs）引起的一种慢性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），它会导致机体的免疫系统错误地攻击健康红细胞，并导致红细胞破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、深度疲劳、急性溶血危象和其他潜在并发症，包括增加血栓事件和早期死亡的风险。