2022年01月31日（马萨诸塞州剑桥）日本武田制药有限公司 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准Vonvendi 【von Willebrand factor (Recombinant) ,rVWF】重组血管性血友病因子，用于常规预防以减少接受按需治疗的严重3型血管性血友病（VWD）患者的出血频率。
- Vonvendi 目前仍是FDA批准的第1个也是唯一1个治疗VWD成人患者的rVWF药物。
该批准基于一项前瞻性、开放标签、国际多中心研究的数据，该研究旨在评估预防性治疗在减少 10 名被诊断为严重3型 VWD 且先前接受过按需治疗的成人患者出血事件频率方面的有效性和安全性。
根据描述性统计，所有出血（治疗和未治疗的自发性和创伤性出血事件）的中位年出血率 (ABR) 从历史中位ABR5.0（范围：3.0, 159.0）降低到研究中位 ABR中位值2.3（范围：0, 157.9)，减少了 54.7%。在临床试验中用 Vonvendi 治疗的成年患者中观察到的最常见的不良反应（≥2% 的受试者）是头痛、呕吐、恶心、头晕、关节痛、关节损伤、眩晕、ALT 升高和全身瘙痒。
Vonvendi（von Willebrand factor,rVWF）重组血管性血友病因子 是唯一的重组血管性血友病因子 (VWF) 替代疗法，也是 FDA 批准用于常规预防性使用的第1个也是唯一1个减少严重 3 型 VWD 出血事件频率的治疗方法。
Vonvendi现在适用于接受按需治疗的严重3型VWD成人的常规预防，以及VWD成人的按需和手术期出血管理。该药的处方信息也进行了更新，包括关于药代动力学和存储的新信息。Vonvendi可储存在冷藏温度2℃-8℃或不超过30℃的室内温度，不能冷冻储存，应储存在原包装盒内，避免受到光的极端暴露。
血管性血友病（Von willebrand disease，VWD）是一种常见的遗传性出血性疾病， 对女性和男性的影响相同，由于VWF缺乏或功能障碍引起，患者由于VWF不足或有缺陷，血液无法有效凝结，可能导致鼻部、牙龈、肠道以及肌肉和关节内发生严重出血。女性患者可能有严重的超常持续的月经，并且在分娩后可能出现过多出血。Vonvendi 是一种注入产品，专门设计用于替代身体缺失或功能失调的VWF。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Prophylactic Treatment with VONVENDI® [von Willebrand Factor (Recombinant)] for Adult Patients Living with Severe Type 3 von Willebrand Disease (VWD) | https://www.businesswire.com/news/home/20220131005214/en/FDA-Approves-Prophylactic-Treatment-with-VONVENDI%C2%AE-von-Willebrand-Factor-Recombinant-for-Adult-Patients-Living-with-Severe-Type-3-von-Willebrand-Disease-VWD |
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