20222年01月26日,中国国家药监局(NMPA)官网公示,百时美施贵宝(BMS)旗下新基(Celgene)公司申报的注射用罗特西普(luspatercept)已在中国获批用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。
根据百时美施贵宝早前发布的新闻稿,罗特西普在中国的上市申请被纳入优先审评是基于一项名为BELIEVE的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的全球3期临床试验,这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。该研究在需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者中,比较了罗特西普+最佳支持治疗(BSC)与安慰剂+BSC对的疗效。接受罗特西普治疗的患者将随访3年。BELIEVE临床研究结果显示:经罗特西普治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,显著优于安慰剂组(4.5%),而且患者铁过载显著降低。
目前,罗特西普已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者,并在美国和欧盟获批治疗某些血液疾病患者出现的贫血。此外,罗特西普用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的补充生物制品许可申请也于日前被FDA授予优先审评资格。
Reblozyl(luspatercept-aamt)利布洛泽(罗特西普)是一款“first-in-class”红细胞成熟剂,它是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域融合而成。它能够作为TGF-β的配体陷阱(ligand trap),防止TGF-β激活Smad2/3信号通路,进而促进晚期红细胞的分化和成熟,提高血红蛋白水平。
β-地中海贫血是一类以贫血为特征的遗传性血液病,由β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。目前,患者依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命,急需新的治疗选择。
信息 | 来源 |
2022年01月26日药品批准证明文件待领取信息发布 | https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220126102728166.html |
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