2022年01月20日（东京）百时美施贵宝（BMS） 宣布日本厚生劳动省（MHLW）已批准B细胞成熟抗原（BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel），用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，具体为：先前已接受过至少3种治疗（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体）且在最后一种治疗中经历疾病进展或治疗后复发的R/R MM成人患者。
此次日本批准，基于在日本、美国、欧盟、加拿大开展的一项全球2期临床研究BB2121-MM-001、一项在美国开展的1期研究CRB-401的数据。
BB2121-MM-001中有128例非日本患者和9例日本患者接受了ide-cel输注治疗。结果显示，在128例非日本患者中（目标剂量为150、300、450 x 10E6个CAR阳性T细胞），总缓解率（ORR）为73.4%（95%CI:65.8-81.1），与50%的阈值相比具有统计学意义。在9例日本患者中（目标剂量为450 x 10E6个CAR阳性T细胞），ORR为88.9%（95%CI:51.8-99.7）。
在CRB-401试验中（21例患者剂量递增：目标剂量为50、150、450或800 x 10E6；41例患者剂量扩展：目标剂量为150或450 x 10E6），在62例患者中ORR为74.2%（95%CI:61.5-84.5)，在38例患者（目标剂量为450 x 10E6）中ORR为84.2%（95%CI:68.7-94.0）。
在BB2121-MM-001试验中，137例接受ide-cel治疗的患者（包括9例日本患者）中有134例出现不良反应。不良反应包括细胞因子释放综合征（84.7%）、中性粒细胞减少症（59.9%）、血小板减少症（45.3%）、贫血（38.0%）、白细胞减少症（27.7%）、疲劳（16.1%）、淋巴细胞减少症（14.6%）、低丙种球蛋白血症（11.7%）和发热（10.2%）（累积至批准）。
在CRB-401试验中，62例接受ide-cel治疗的患者中有55例出现不良反应。不良反应包括细胞因子释放综合征（75.8%）、中性粒细胞减少症（41.9%）、血小板减少症（40.3%）、贫血（38.7%）、疲劳（32.3%）、白细胞减少症（27.4%）、淋巴细胞减少症（16.1%）、恶心（14.5%）、头痛（14.5%）、低磷血症（12.9%）和上呼吸道感染（11.3%）（累积至批准）。
Abecma的原理是在患者的T细胞上嵌合BCMA的受体，其制备过程为：从每例患者的血液中分离获得T细胞，使用编码BCMA抗原受体的慢病毒载体对T细胞进行修饰，使T细胞表面表达BCMA受体。治疗时，MM患者先接受2种化疗药物（环磷酰胺和氟达拉滨）预处理，以杀死患者体内现有的T细胞，随后输注Abecma，一旦输注回患者体内，Abecma就开始寻找并杀死表达BCMA的细胞。
Abecma是百时美施贵宝和蓝鸟生物共同开发、共同推广和利润分享协议的一部分，双方在美国市场联合开发和商业化Abecma。百时美施贵宝将全权负责Abecma在美国以外地区的生产和商业化。
Abecma（idecabtagenevicleucel，ide-cel）是一种首创（first-in-class）、BCMA导向、个体化免疫细胞疗法。BCMA是一种几乎普遍在多发性骨髓瘤癌细胞上表达的蛋白质。作为一种抗BCMA CAR-T细胞疗法，Abecma识别并结合BCMA，导致表达BCMA的细胞死亡。Abecma是全球第1个获得监管批准的BCMA CAR-T细胞疗法，于2021年3月在美国、2021年8月在欧盟获得批准。
多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，多发于老年。大多数患者在初始治疗后复发，治疗产生应答的程度、持续时间以及生存结果随着每次连续治疗而降低。暴露于免疫调节剂，蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体3种主要药物类别的复发性或难治性MM患者临床预后较差，应答率仅为20％-30％，反应时间仅有2-4个月，生存率非常低。
| 信息 | 来源 |
| Bristol Myers Squibb Receives Approval for Abecma (idecabtagene vicleucel), the First CAR T Therapy Approved for the Treatment of Multiple Myeloma in Japan | https://news.bms.com/news/corporate-financial/2022/Bristol-Myers-Squibb-Receives-Approval-for-Abecma-idecabtagene-vicleucel-the-First-CAR-T-Therapy-Approved-for-the-Treatment-of-Multiple-Myeloma-in-Japan/default.aspx |
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