2022年01月20日（东京和迈阿密）辉瑞日本公司（Pfizer）与OPKO Health公司联合宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射笔治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）。
此次日本批准，基于一项日本3期研究和一项全球3期研究的结果。
这些研究在GHD儿童患者中开展，将somatrogon（每周给药一次）与注射用重组人生长激素Genotropin（somatropin，每天给药一次）的疗效和安全性进行了比较。在这2项研究中，治疗12个月后，somatrogon在主要终点年身高生长速度（height velocity）方面与Genotropin疗效相当。
2项研究中，somatrogon的耐受性总体良好、安全性与Genotropin相当，2个治疗组之间观察到的不良事件类型、数量、严重程度相似。
迄今为止的研究结果表明，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能显著减少生活方式干扰、支持患者偏好、并提高依从性。2014年，辉瑞与OPKO签署了一项全球协议，开发和商业化somatrogon用于治疗GHD。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。目前，somatropin也正在接受美国FDA的审查，目标行动日期为2022年1月。
Ngenla（somatrogon）是一种每周1次的长效重组人生长激素（hGH），Somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有1个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。
儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见疾病，由垂体分泌的生长激素不足引起。GHD患儿不仅身材矮小，而且还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素（hGH），以改善生长和代谢影响。对于护理者和患者来说，每天注射的治疗负担很高，这可能导致依从性差，降低整体治疗效果。
| 信息 | 来源 |
| Japan’s MHLW Approves Pfizer and OPKO’s NGENLA® (Somatrogon), a New Long-Acting Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency | https://www.opko.com/news-media/press-releases/detail/458/japans-mhlw-approves-pfizer-and-opkos-ngenla |
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