进展|Trikafta/Kalydeco欧盟获批治疗6-11岁儿童囊性纤维化(CF)

Kaftrio与ivacaftor联合使用，旨在提高细胞表面CFTR蛋白的质量和功能。通过结合CFTR蛋白上的不同位点，它们共同作用以增加细胞表面成熟蛋白的数量。Ivacaftor旨在促进CFTR 蛋白跨细胞膜运输盐和水的能力。这些药物共同作用以帮助水合和清除气道中的粘液。

囊性纤维化（CF）是一种使人衰弱、寿命缩短的遗传性疾病，从出生开始就会对全身器官造成渐进性损伤。目前尚无治愈方法，英国一半的 CF 患者在 36 岁之前死亡。英国有超过 10,830 人被诊断出患有 CF，这是世界上第2高的数字。治疗对患者的日常生活具有重要意义，这可能需要长达 4 小时或更长时间，包括雾化器、物理治疗和每天多达 70 片药片。