进展|惠尔凝(罗普司亭)中国获批治疗免疫性血小板减少症(ITP)

罗普司亭（romiplostim）是安进（Amgen）研发的一款血小板生成素（TPO）受体激动剂，协和发酵麒麟拥有该产品在大中华区、韩国、新加坡、马来西亚等地区的开发权。在中国，协和发酵麒麟于2020年4月递交罗普司亭的新药上市申请并获得受理。此前，罗普司亭已在全球数十个国家和地区获批上市，用于免疫性血小板减少症（ITP）。

罗普司亭已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚等全球数十个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等。另外，美国FDA还先后授予罗普司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。

罗普司亭（romiplostim）曾用名：注射用罗米司亭，是一种重组蛋白，属于TPO受体激动剂，通过与TPO受体结合可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时，它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

免疫性血小板减少性紫癜（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，其特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。