2021年12月28日，基石药业宣布AYVAKIT（avapritinib）阿伐替尼在香港获批治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
- 阿伐替尼（avapritinib）是中国香港地区第一个针对携带PDGFRA D842V 突变GIST患者的精准靶向药物。
本次在中国香港地区的获批是基于一项名为NAVIGATOR的研究。这是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的1期研究，旨在评估阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。
2020年12月，《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC）全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新数据。研究显示：38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解，客观缓解率（ORR）高达95%；28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，ORR为96%；所有剂量组的疾病控制率（DCR）高达100%，所有剂量组的中位缓解持续时间（DoR）长达27.6个月；副作用方面，最常见的治疗相关不良事件（AE）是贫血、胆红素增高、白细胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、面部水肿、眶周水肿、中性粒计数下降、发色改变等。
这些研究再次证明了阿伐替尼的稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。
阿伐替尼（avapritinib）是由Blueprint Medicines开发的一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化授权。据介绍，该药可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示出了广泛地抑制作用，包括针对现有疗法耐药的激活环突变的抑制作用。
在欧盟，以及中国大陆、台湾地区，该药也已获批疗携带特定基因突变的GIST患者。
在美国，阿伐替尼已获FDA批准治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者，以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
胃肠道间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。
| 信息 | 来源 |
| 基石药业宣布胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT®（avapritinib）在中国香港获批 | https://mp.weixin.qq.com/s/XHTX7l7s7j58SMnCGJ5ccg |
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