2021年12月17日（荷兰布雷达）免疫学公司Argenx SE (Euronext & Nasdaq: ARGX)宣布，美国FDA批准VYVGART™（efgartigimod alfa-fcab）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体 （AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（generalized Myasthenia Gravis，gMG）。
- gMG是一种导致肌肉功能丧失的自身免疫性疾病。
Efgartigimod此次获批是基于全球性III期ADAPT试验结果，研究达到了主要终点，第一个治疗周期内，68%(n=44/65) 乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）患者在接受VYVGART治疗后其重症肌无力日常生活（MG-ADL）评分有应答，而安慰剂组应答者仅为30% (n=19/64) (p<0.0001)。该项研究也是FcRn药物的首个积极III期结果。
ADAPT试验结果已发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。
此外，Argenx还试图扩展efgartigimod用于其他5个适应症。Efgartigimod用于治疗 gMG 的上市许可申请目前正在接受日本药品和医疗器械管理局 (PMDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的审查，预计每个机构将在 2022 年第一季度和下半年做出决定. Argenx与中国再鼎医药（Zai Lab）就Efgartigimod 在大中华区的开发和商业化签订了独家合作协议。Zai Lab 有望在2022年年中之前在大中华区申请批准。
VYVGART（Efgartigimod alfa-fcab）是第1个也是唯一1个获得FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻滞剂。Efgartigimod旨在阻断免疫球蛋白G (IgG) 的保护受体FcRn。从而降低与几种自身免疫疾病有关的致病性IgG抗体。
Efgartigimod是一款在研的抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。Efgartigimod可与FcRn结合，FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，可治疗已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病，包括：重症肌无力（MG）；寻常性天疱疮（PV）；免疫性血小板减少症（ITP）；慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）。
全身性重症肌无力 （generalized Myasthenia Gravis，gMG） 是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其特征是使人虚弱和可能危及生命的肌肉无力。VYVGART 是一种人类 IgG1 抗体片段，可与 FcRn 结合，导致循环免疫球蛋白 G (IgG) 抗体减少。AChR 自身抗体在神经肌肉接头处的作用是 gMG 2的关键驱动因素。
| 信息 | 来源 |
| argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART™ (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis | https://www.businesswire.com/news/home/20211217005641/en/argenx-Announces-U.S.-Food-and-Drug-Administration-FDA-Approval-of-VYVGART%E2%84%A2-efgartigimod-alfa-fcab-in-Generalized-Myasthenia-Gravis |
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