2021年11月23日（美国洛杉矶），Aadi Bioscience公司宣布，美国FDA已批准创新mTOR抑制剂Fyarro（sirolimus protein-bound particles） 西罗莫司白蛋白结合颗粒上市，用于静脉注射治疗局部晚期不可切除性/转移性恶性血管周上皮样细胞肿瘤（PEComa）成人患者。
- Fyarro是美国FDA批准的首款用于治疗成人晚期恶性PEComa的药物。
本次批准是基于该药在一项2期临床试验AMPECT中获得的积极数据。试验最新数据表明，接受Fyarro单药治疗的晚期恶性PEComa患者的总缓解率（ORR）达到了39%（n=12/31；95% CI：22%-58%），2例患者在长期随访后达到完全缓解（CR）。试验的中位缓解持续时间尚未达到，中位随访时间为36个月。92%的患者缓解持续时间大于或等于6个月。
Fyarro（sirolimus protein-bound particles） 西罗莫司白蛋白结合颗粒
mTOR是一类丝/苏氨酸激酶，细胞内存在mTORC1和mTORC2两种复合体，其信号通路的稳定性会影响T细胞中细胞因子的表达，并参与免疫抑制，影响DNA转录，调节细胞的生长与凋亡。恶性PEComa常伴有TSC1和/或TSC2基因突变，导致mTORC1通路激活并促使肿瘤生长。因此，mTORC1信号通路是治疗恶性PEComa的有效靶点。
西罗莫司（sirolimus）又称为雷帕霉素（rapamycin），是一种常用的特异性mTOR抑制剂。Fyarro（研发代码ABI-009）是一款将西罗莫司与白蛋白结合制成的纳米颗粒。与目前的mTOR抑制剂相比，它具有更优越的药代动力学特性、更广的治疗窗口、更高的肿瘤组织药物暴露量、更强的靶细胞抑制作用以及更良好的安全性等多重优点。该药此前已被FDA授予孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定。
血管周围上皮样细胞肿瘤（Perivascular epithelioid cell tumor，PEComa）是一种由mTOR激活驱动的超罕见软组织肉瘤亚型，PEComas已被证明经常在TSC1和/或TSC2基因中含有突变，导致 mTOR 通路的激活，它们通常发生在患有结节性硬化症（tuberous sclerosis）的儿童身上，主要形成于胃、肠、肺、女性生殖器官和泌尿生殖器官的软组织上，大多数为良性。目前该病主要依靠手术治疗，常规放化疗无明显疗效，对于无法手术及发生肿瘤转移的患者尚无有效治疗选择，因此存在未满足医疗需求。
| 信息 | 来源 |
| Aadi Bioscience Announces FDA Approval of its First Product FYARRO™ for Patients with Locally Advanced Unresectable or Metastatic Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumor (PEComa) | https://ir.aadibio.com/news-releases/news-release-details/aadi-bioscience-announces-fda-approval-its-first-product |
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