进展|Besremi(长效干扰素α-2B)美国获批治疗真性红细胞增多症(PV)

2021年11月12日（美国马里兰州银泉） PharmaEssentia（药华医药）公司宣布Besremi（ropeginterferonα-2B-njft） 长效干扰素α-2b 注射剂获得美国FDA批准，用于治疗成人真性红细胞增多症（Polycythemia vera，PV）。

Besremi是美国FDA批准的第1种治疗真性红细胞增多症的药物，也是第1种专门批准用于治疗真性红细胞增多症的干扰素疗法。Besremi 获得了该适应症的孤儿药称号。

Besremi 的有效性和安全性在一项持续 7.5 年的多中心、单臂试验中得到评估。在这项试验中，51名真性红细胞增多症成人接受 Besremi 治疗平均约五年。Besremi 的有效性是通过观察有多少患者达到完全血液学反应来评估的，这意味着患者的红细胞体积低于 45%，近期没有进行过放血，白细胞计数和血小板计数正常，脾脏大小正常，并且没有血块。总体而言，61% 的患者有完全的血液学反应。

Besremi 可导致肝酶升高、白细胞水平低、血小板水平低、关节疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感样疾病。副作用还可能包括尿路感染、抑郁和短暂性脑缺血发作（中风样发作）。

Besremi 等干扰素 α 产品可能会导致或加重神经精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性（身体某一部位的血流量不足）和传染病，从而导致危及生命或致命的并发症。不得服用 Besremi 的患者包括对药物过敏的患者、患有严重精神障碍或严重精神障碍病史的患者、免疫抑制移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病患者以及肝病患者疾病。

Besremi（ropeginterferonα-2B-njft）长效干扰素α-2b注射剂：

Ropeginterferon alfa-2b 是一种新型长效型（>98%）单一异构体聚乙二醇脯氨酸干扰素（ATC L03AB15），代动力学特征有所改善，并且具有耐受性和便利性。每两周施打一剂，或者在长期维持治疗的过程中每四周施打一剂，是首款获批用于治疗PV的干扰素。

Ropeginterferon alfa-2b 由 PharmaEssentia（药华医药） 发明，并在一家位于台湾台中的工厂生产。

Ropeginterferon alfa-2b 在欧盟、瑞士和美国拥有孤儿药资格认定，用于治疗真性红细胞增多症。

之前，2019年06月，欧盟委员会批准 Besremi^®（ropeginterferon alfa-2b, P1101）在欧盟获批作为治疗成人无症状脾肿大真性红细胞增多症的单一疗法。欧洲市场授权使 Besremi 成为首个也是唯一获得批准的真性红细胞增多症（PV）疗法。Besremi 在欧洲的药品上市许可持有人是 AOP Orphan Pharmaceuticals AG（简称 AOP Orphan）。

信息	来源
FDA Approves Treatment for Rare Blood Disease	https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-rare-blood-disease-301423378.html
免责声明	本资料仅作信息分享参考，诊疗请遵医嘱。