2021年11月08日（美国奥兰多）Profounda公司宣布Impavido（Miltefosine）米替福新 获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定批准，将 米替福新（Miltefosine）用于治疗侵袭性念珠菌病（Invasive Candidiasis）。
虽然念珠菌病是最常见的侵袭性念珠菌病，但念珠菌病并不代表侵袭性念珠菌病的所有形式，因为这种感染可以发生在心脏、肾脏、骨骼和其他内脏器官，而不会在血液中检测到。事实上，2013-2017年间，在美国多重耐药侵袭性念珠菌病的平均发病率约为每10万人中9人；然而，这一数字因地理位置和患者人数而有很大差异。美国疾病预防控制中心估计，全美每年约有25,000例念珠菌病发生。
Impavido（miltefosine）米替福新 是一种烷基溶血磷脂类似物药物，具有体外抗利什曼原虫前体期和无体期的活性。米替福辛于2011年3月作为抗利什曼病药物被列入世界卫生组织基本药物清单。2013年，Profounda从Knight Therapeutics Inc.获得米替新治疗利什曼病的许可。
米替福新 （Miltefosine）是一种经FDA批准的内脏、黏膜和皮肤利什曼病（Leishmaniasis）口服治疗方法，适用于12岁及以上的患者。 利什曼病是一种寄生虫病，在热带、亚热带和南欧的部分地区发现。利什曼病是由感染利什曼原虫寄生虫引起的，这种寄生虫通过受感染的沙蝇叮咬传播。在人身上有几种不同形式的利什曼病。最常见的形式是皮肤利什曼病，它会引起皮肤溃疡，以及内脏利什曼病，它会影响几个内脏器官。 在美国，利什曼病可能见于在流行地区暴露后返回的旅行者，以及在亚洲和中东服役的美国士兵。
除了被批准用于治疗利什曼病（Leishmaniasis）外，米替福新还获得了治疗自由阿米巴原虫感染的原发性阿米巴脑膜脑炎（Primary Amebic Meningoencephalitis ，PAM）、水生奈格列氏阿米巴（the water-born amoeba Naegleria fowleri）引起的脑部感染、肉芽肿性阿米巴脑炎（Granulomatous Amebic Encephalitis，GAE）以及棘阿米巴角膜炎（Acanthamoeba Keratitis）的孤儿药指定，棘阿米巴角膜炎是一种严重的眼部感染。
2016年8月，米替福辛在帮助佛罗里达州一名青少年熬过原发性阿米巴脑膜脑炎(PAM)方面发挥了作用。
| 信息 | 来源 |
| FDA Grants Profounda Orphan Drug Designation Approval for treatment of Treatment of Invasive Candidiasis with Miltefosine | https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-profounda-orphan-drug-designation-approval-for-treatment-of-treatment-of-invasive-candidiasis-with-miltefosine-301417861.html |
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