2021年10月08日（美国马萨诸塞州坎布里奇和瑞士巴塞尔），美国FDA宣布，批准胸腺组织再生疗法Rethymic上市，用于治疗小儿先天性无胸腺症（Pediatric Congenital Athymia），这是一种罕见的免疫疾病。
- Rethymic是美国FDA批准的首款胸腺组织产品。
Rethymic的安全性和疗效得到包含105名患儿（年龄为1个月到16岁）的临床研究的支持。它改善先天性无胸腺症患儿的生存，大部分接受治疗的患儿生存至少两年。在接受Rethymic移植后活过第一年的患儿通常能够长期生存。它同时降低了感染的频率和严重程度。
1993年至2020年间纳入患者的10项前瞻性单臂、开放标签研究构成了RETHYMIC 数据集的基础。根据10个机构审查委员会 (Institutional Review Board，IRB) 批准的方案之一，105 名患者接受了RETHYMIC手术植入。95名患者包括在功效分析集 (the Efficacy Analysis Set，EAS) 中，105 名患者包括在安全性分析集中。
分析生存率，最长的随访期为 25.5 年。在 EAS中，Kaplan-Meier 估计的一年生存率 (95% CI) 为 77% (0.670-0.841)，两年为 76% (0.658-0.832)。对于植入后一年仍存活的患者，Kaplan-Meier 估计的长期生存率为94%，中位随访时间为 10.7 年。对于临床试验中的患者，在植入 RETHYMIC 后 6、12 和 24 个月时，使用流式细胞术测量了初始 T 细胞水平。
临床试验中的患者开始时只有很少的初始 T 细胞，但有初始 CD4+和 CD8+T 细胞在第一年开始重建，第二年持续增加。在治疗后的前两年内，随着时间的推移，感染数量的减少具有统计学意义（p<0.001）。
Rethymic给药后报告的最常见不良反应（发生率至少为 10%）是高血压、细胞因子释放综合征、皮疹、低镁血症（低镁）、肾损伤/衰竭（肾功能下降） 、血小板减少症（低血小板）和移植物抗宿主病。
RETHYMIC（allogeneic processed thymus tissue-agdc）重构同种异体胸腺组织，由从供体获取的同种异体胸腺组织构成，在经过处理和培养后，移植到患儿体内，帮助重建免疫力。
先天性无胸腺症（Congenital Athymia）又名 DiGeorge综合征，是一种罕见的免疫疾病。患儿一出生就没有胸腺，它在身体抗击感染方面具有重要的作用。患有这种疾病的儿童通常在两年内就会去世，由于缺乏正常T细胞，经常遭受危及生命的感染。
| 信息 | 来源 |
| Enzyvant Receives FDA Approval for RETHYMIC® (allogeneic processed thymus tissue-agdc), a One-Time Regenerative Tissue-Based Therapy for Pediatric Congenital Athymia | https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/09/2311432/0/en/Enzyvant-Receives-FDA-Approval-for-RETHYMIC-allogeneic-processed-thymus-tissue-agdc-a-One-Time-Regenerative-Tissue-Based-Therapy-for-Pediatric-Congenital-Athymia.html |
| 免责声明 | 本资料仅作信息分享参考，诊疗请遵医嘱。 |
扫一扫 
