2021年09月29日（北美夏令时西八区UTC/GMT-8），Mirum Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准Livmarli（maralixibat）马昔巴特口服液上市用于治疗1岁以上Alagille综合症（ALGS）儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。
- Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的第一款FDA获批疗法。
Livmarli的批准是基于关键性2b期临床试验的结果，试验结果显示，与安慰剂相比，接受Livmarli治疗的患者瘙痒显著下降并且维持4年。
Livmarli（maralixibat）马昔巴特 是一款口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂，ASBT介导小肠内胆汁酸的吸收，并帮助其循环回肝脏。
Livmarli可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。
LIVMARLI 在欧洲、中国、台湾、韩国和英国也在进行对Alagille综合征（Alagille syndrome, ALGS）监管审查提交。
Alagille综合症 (ALGS) 又称阿拉杰里综合征，先天性肝内胆管发育不良征，动脉-肝脏发育不良综合征；Watson-Alagille综合征，是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中最为常见。
| 信息 | 来源 |
| U.S. FDA Approves LIVMARLI (maralixibat) as the First and Only Approved Medication for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome One Year of Age and Older | https://www.businesswire.com/news/home/20210929005810/en/U.S.-FDA-Approves-LIVMARLI-maralixibat-as-the-First-and-Only-Approved-Medication-for-the-Treatment-of-Cholestatic-Pruritus-in-Patients-with-Alagille-Syndrome-One-Year-of-Age-and-Older |
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