2021年09月24日（美国加州夏令时UTC/GMT-8），安进公司宣布美国FDA已批准Repatha（evolocumab）依洛尤单抗，用于治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的儿科患者，作为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法的辅助治疗。
此次批准基于 HAUSER-RCT IIIb 期临床数据。该研究是一项随机 (2:1)、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，旨在评估Repatha在10-17 岁HeFH患者中的安全性和有效性。
结果显示，与安慰剂相比，每月接受Repatha治疗可使LDL-C从基线降低38%（95% CI：45%、31%；p < 0.0001）。在第12周第一次基线后评估，观察到LDL-C降低，并在整个试验期间保持不变。与安慰剂相比，接受 Repatha 治疗的患者的继发性脂质参数较基线有所改善，第24周时非高密度脂蛋白胆固醇 (non-HDL-C) 降低35% (CI: 42%, 28%)，总胆固醇降低 27%（CI：32%，21%），载脂蛋白 B（ApoB）降低32%（CI：39%，26%）。
在安全性方面，未观察到新的安全信号。治疗中最常见的不良事件（>5%的接受 Repatha治疗的患者发生率高于安慰剂）是鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。
研究表明，PCSK9水平与胆固醇、ox-LDL、甘油三酯显著相关，是他汀类药物之后公认的最有效的降脂靶点。
Repatha (evolocumab) 瑞百安（依洛尤单抗）调节PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）是一种神经细胞凋亡调节转化酶，参与肝脏再生，调节神经细胞凋亡，同时还能与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，干绕LDLR的再循环，扰降低肝脏从血液中清除LDL-C的能力，进而导致高胆固醇血症。
家族性高胆固醇血症（FH）是一种表现为血浆总胆固醇和低密度脂蛋白均增高的常染色体显性遗传病。患者常早发冠心病，以皮肤黄色瘤、脂性角膜弓、心前区疼痛等为特征性表现，可因突发的心肌梗死致命。绝大多数患者属于杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH），发病率约为1/250。
| 信息 | 来源 |
| FDA Approves Repatha® (evolocumab) In Pediatric Patients Age 10 And Older With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia | https://www.amgen.com/newsroom/press-releases/2021/09/fda-approves-repatha-evolocumab-in-pediatric-patients-age-10-and-older-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia |
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