百悦泽（泽布替尼）Brukinsa（ Zanubrutinib）
2021年09月02日，百济神州宣布美国FDA批准Brukinsa（Zanubrutinib）泽布替尼用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
- 此前，2019年11月，泽布替尼在美获批用于治疗套细胞淋巴瘤（R/R MCL）
FDA此项批准主要是基于泽布替尼和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性III期ASPEN试验（NCT03053440）的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变（MYD88MUT）的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向性治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解（VGPR）率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），泽布替尼组中非常好的部分缓解（VGPR）率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），泽布替尼组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。
在FDA批准的泽布替尼说明书中，主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解（PR）或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准，泽布替尼组的部分缓解（PR）或更佳缓解率达到了78%（95% CI: 68, 85），伊布替尼组的数据为78%（95% CI: 68, 86）；在12个月时，泽布替尼组有94%的患者仍在进行无事件持续缓解（95% CI: 86, 98），伊布替尼组为88%（95% CI: 77, 94）。
泽布替尼最常见（见于≥20%的患者）的不良反应是基于779例患者的安全性数据，包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。
泽布替尼的推荐使用剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次，空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用可能与泽布替尼产生相互作用的特定药物的患者，可降低剂量。
华氏巨球蛋白血症是一种罕见惰性淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中占比不到2%。该疾病通常发生在老年患者中，主要在骨髓中发现，但也可能累及淋巴结和脾脏。在中国，每年大约有 88200 例淋巴瘤新增病例，这些病例中约有 91% 被归类为 NHL，意味着中国每年约有 1000 例 WM 新增病例。
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