2021年08月23日，PTC Therapeutics公司宣布，巴西卫生监管机构ANVISA已批准Waylivra（volanesorsen）上市，成为巴西家族性高乳糜微粒血症（FCS）的首款治疗药物。
此次批准主要基于3期临床APPROACH研究的结果，APPROACH试验的结果显示，与安慰剂组相比，使用Waylivra治疗可以使甘油三酯水平相对降低94%。同时，Waylivra治疗的患者胰腺炎发作显著减少。
Waylivra（volanesorsen）由Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics研发，于2019年5月3日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市。Volanesorsen是一种反义寡核苷酸药物，该药旨在减少ApoC-III的产生，ApoC-III是一种在肝脏中产生的能够调节血浆甘油三酯的蛋白质，它也可能影响其他代谢参数。
- Volanesorsen是全球第1个获批治疗FCS的药物。
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，患有FCS的患者可能出现严重的高甘油三酯血症（HTG）（＞880mg/dL）和甘油三酯（TG）诱发的胰腺炎风险升高。
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