2021年08月25日，Ascendis Pharma公司宣布，美国FDA已批准Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）上市，用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。新闻稿指出，作为每周注射一次的针剂，Skytrofa是首个美国FDA批准的通过持续释放，在一周时间里递送生长激素的产品。
美国FDA的批准是基于3期临床试验heiGHt的结果，该试验是一项随机、开放标签、活性对照试验，在161例GHD初治儿童中比较了每周一次Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。
在第52周时，年身高增长速度（AHV）的组间差异为0.9 厘米/年（Skytrofa为11.2 厘米/年，每日生长激素为10.3 厘米/年）。在本试验中，Skytrofa达到了AHV非劣效性的主要终点，且安全性相似。
该次批准包括新型Skytrofa自动注射器，首次从冰箱中取出后，允许家庭将药物在室温下储存长达6个月。患者从每天注射转换到每周注射，可将每年注射天数减少高达86%。
Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd）长效生长激素疗法，又译为隆培促生长素，是一周使用一次的长效制剂。
生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，垂体不能产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。
扫一扫 
