2021年07月23日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，神州细胞的安佳因（注射用重组人凝血因子VIII）研发代码SCT800，已正式获批，适应症为：适用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者出血的控制和预防。
- 公开资料显示，SCT800是首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品
根据2021年6月发表在血友病领域知名期刊Haemophilia的关键性3期临床研究数据，SCT800在预防治疗青少年及成人重度血友病A患者方面，其疗效和安全性已得到验证。
结果显示，SCT800用药后年化出血率（ABR）的估算均值为2.82次，年化关节出血率（AJBR）的估算均值为2.07次。治疗访视期间，受试者突破性出血事件后给予SCT800按需治疗，可达到92.6%的总止血成功率。此外，研究观察到SCT800在改善患者关节功能和提高生活质量方面具有一定效果。
在安全性方面，发生1次及以上不良事件（TEAEs）的受试者占53.4%，均为轻中度。常见的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血症、咳嗽、鼻咽炎等。
安佳因 （注射用重组人凝血因子VIII）研发代码SCT800，为神州细胞工程公司研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血因子Ⅷ产品。
血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗，包括人凝血因子和重组人凝血因子。
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