2021年07月21日，罗氏集团（Roche）宣布，与艾伯维（AbbVie）联合开发的“first-in-class”BCL-2抑制剂Venclexta（venetoclax）已被美国FDA授予突破性疗法认定，与阿扎胞苷（azacitidine）联用，用于一线治疗中/高/极高风险的骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。
- 这是Venclexta（维奈克拉）获得的第6个突破性疗法认定。
该项突破性疗法认定是基于一项开放标签、多中心、非随机的剂量递增Ib期M15-531临床试验获得的积极中期结果。该试验旨在评估在既往未经治疗的高风险MDS患者中，Venclexta与阿扎胞苷联用的药代动力学与安全性，并确定2期试验的推荐剂量和给药方案。
而阿扎胞苷通过诱导促进细胞死亡的NOXA和PUMA蛋白，可能抑制促进生存的MCL1和BCL-XL蛋白的活性。因此，它可能与抑制BCL-2的venetoclax产生协同作用。
此前，这两种药物的组合，在一线治疗无法接受高强度化疗的急性髓系白血病（AML）患者时就展示了优异的疗效。3期试验达到主要终点，与阿扎胞苷单药治疗相比，联合用药将患者死亡风险降低了34%，显著延长了患者的总生存期（OS）。
Venclexta（Venetoclax）唯可来（维奈克拉）作为一款口服BCL-2抑制剂，能够选择性地靶向结合BCL-2并抑制其活性，从而恢复肿瘤细胞凋亡的过程。细胞凋亡（apoptosis）是导致肿瘤细胞死亡的一种方式，然而一些血液癌症和实体瘤细胞会高度表达BCL-2蛋白，抑制细胞凋亡的发生。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组罕见的血液癌症，会逐渐影响骨髓产生正常血细胞的能力，并可能导致虚弱、频繁感染、贫血和疲乏等症状。在某些情况下，MDS将进展为急性髓系白血病（AML）。根据骨髓成分、血细胞计数和染色体改变，MDS从极低至极高风险有不同的分类。IPSS-R风险评估量表将高风险疾病重新定义为中/高/极高风险，大约一半（45%）的患者表现为高风险MDS，中位生存期约为18个月，存在高度未满足医疗需求。
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