进展|POTELIGEO(Mogamulizumab)苏格兰获批治疗蕈样肉芽肿/Sézary综合征(SS)

POTELIGEO  (mogamulizumab-kpkc) 莫格利珠单抗，是一种靶向趋化因子受体 4 (CCR4) 的人源化单克隆抗体 (mAb)，在同类产品中第一个得到了批准。趋化因子受体 4 (CCR4) 是一种在 MF 和 SS癌细胞上常见表达的蛋白质；一旦 mogamulizumab 与 CCR4 结合，将从免疫系统中召集免疫细胞以摧毁癌细胞。

2021年06月07日，苏格兰药物联盟 (SMC) 批准POTELIGEO  (mogamulizumab) 在苏格兰国民医疗服务体系（NHS Scotland）下可有条件地使用，用于治疗患有晚期蕈样真菌病 (mycosis fungoides，MF) 或 Sézary 综合征 (Sézary syndrome，SS) 的成人患者（ ≥IIB 期 的MF 和所有 SS病人) 。满足条件的患者要至少曾经接受过一种系统性治疗而且临床上不适用 安适利（维布妥昔单抗）Adcetris （Brentuximab vedotin）治疗，或者对该治疗耐受。

• 蕈样真菌病（mycosisfungoides，MF） 又称蕈样肉芽肿（granuloma fungoides） 。

该批准是在国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 建议不要为某些类型的 CTCL 成年患者（即已接受过至少一种先前的系统性治疗的MF/SS患者）报销莫格利珠单抗（Mogamulizumab）费用的决定之后做出的。

关于 POTELIGEO（mogamulizumab）

莫格利珠单抗（Mogamulizumab）已被证明可以为众多 MF 和 SS 患者带来疗效。MAVORIC 临床试验比较了 莫格利珠单抗（Mogamulizumab）与伏立诺他（vorinostat）在复发性或难治性蕈样真菌病或 Sézary 综合征患者中的疗效，发现服用莫格利珠单抗（Mogamulizumab）的患者病情稳定的时间是服用对照治疗，伏立诺他的患者的两倍多。具体表现为7.7 个月和3.1 个月的中位无进展生存期（progression free survival）的差异，而无进展生存期正是该试验的主要评价标准。两个治疗组之间的药物副作用相似。MAVORIC 试验是 CTCL癌症 中规模最大的临床试验；它在 11 个国家的 61 个地点共招募了 372 名患者（其中 16 个地点在欧洲，有3个在英国）。

2018年8月，美国FDA批准莫格利珠单抗（Mogamulizumab）上市治疗蕈样真菌病 (mycosis fungoides，MF) 和 塞扎里综合症 (Sézary syndrome，SS) ，该药已经在日本使用多年，用于治疗淋巴瘤患者。

关于蕈样真菌病 (mycosis fungoides，MF) 或 Sézary 综合征 (Sézary syndrome，SS) 

蕈样真菌病（mycosisfungoides，MF）又称蕈样肉芽肿（granuloma fungoides）。蕈样肉芽肿和 Sézary 综合征属于极罕见血癌，也是皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的两种亚型，CTCL是一种严重且可能危及生命的癌症。MF 和 SS 的特表现为 T 淋巴细胞 (T 细胞) 的癌变后攻击皮肤。这些癌性T细胞始终表达一种称为趋化因子受体 4 (CCR4) 的蛋白质，使它们能够从血液迁移到皮肤。当这些癌性T细胞移动到皮肤时，它们会产生局部的皮肤炎症反应，通常会导致皮肤出现红色斑块，类似于牛皮癣或湿疹。