2021年06月21日，中国国家药监局（NMPA）发布的药品批准证明文件显示，汉光药业申报的尼替西农胶囊已在中国获批上市。
- 中国1型酪氨酸血症患者迎来了首款治疗药物。
根据汉光药业官网资料，该公司申报的尼替西农由专注于罕见病治疗药物的MendeliKabs公司开发的MDK(Nitisinone)尼替西农，该药已在加拿大、欧盟等多个国家和地区上市，是除原研外首款通过欧盟集中审评程序（CP）获批的药物。2018年10月，汉光药业与MendeliKabs公司达成协议，在中国区域内独家代理注册及销售其尼替西农胶囊。
尼替西农（Nitisinone）是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂，该酶在酪氨酸分解代谢途径中可上调延延胡索酰乙酰乙酸酶(FAH)。通过抑制1型酪氨酸血症患者酪氨酸的正常代谢，该药可预防代谢中间体马来酰乙酰乙酸盐和延胡索酰乙酰乙酸盐的累积。在1型酪氨酸血症患者中，这些代谢中间体会转化为毒性代谢物，造成肝肾毒性。
- 尼替西农是治疗1型酪氨酸血症（HT-1）的首选药物
值得一提的是，Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司的原研Orfadin（尼替西农胶囊&尼替西农口服混悬液）也已在中国申报上市，并在2021年1月被纳入优先审评。
1型酪氨酸血症是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由15号染色体基因缺陷导致，以进展性肝衰竭、肝细胞癌危险增大、凝血病、痛性神经危象、和肾小管功能障碍导致佝偻病为特征。大多数儿童病人在6个月前出现急性型病症，在1岁内表现出急性肝衰竭、反复出血和死亡危险较高等症状。亚急性型儿童在6～12个月内出现症状。
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