7款治疗肥大细胞增多症的药物

肥大细胞增多症（Ｍastocytosis）：肥大细胞（mast cell）是一种免疫系统的白细胞，肥大细胞负责保护身体免受感染并释放化学物质以产生炎症反应。当过多的肥大细胞积聚在皮肤和/或身体内部时，就会累及皮肤或者其他器官。该组疾病可分为多种亚型：

• 皮肤肥大细胞增生症（cutaneous mastocytosis，CM），增生仅限于皮肤，CM最常见于儿童。
• 系统性肥大细胞增生症（Systemic Mastocytosis，SM）累及了一个或多个非皮肤的其他器官，可发生在任何年龄。
• 惰性系统性肥大细胞增生症 (indolent systemic mastocytosis，ISM)
• systemic smoldering mastocytosis (SSM)
• systemic mastocytosis with an associated hematologic neoplasm (SM-AHN)
• 侵袭性系统性肥大细胞增生症 (aggressive systemic mastocytosis，ASM)
• 肥大细胞性白血病 (mast cell leukemia，MCL)
• 肥大细胞肉瘤 (mast cell sarcoma，MCS)

肥大细胞增多症没有治愈性治疗方法。肥大细胞增多症的治疗主要针对控制由肥大细胞介质释放引起的症状。因此，H1 和 H2 抗组胺药是缓解症状治疗的基石。部分 SM-AHNMD、ASM 和 MCL 患者可以考虑干细胞移植。

治疗药物

肥大细胞增多症的治疗取决于每个人的特定症状。www.100pei.com

治疗影响皮肤的症状包括：

• 抗组胺药：酮替芬、白三烯受体拮抗剂
• 口服补骨脂素+ UVA (PUVA) 疗法：可能会使色素性荨麻疹病变的暂时减弱。

如果症状对其他治疗没有反应，医生可能会开 类固醇软膏或涂抹在皮肤上的溶液（局部皮质类固醇治疗）。

• 质子泵抑制剂（PPI）可用于治疗胃肠道症状和骨痛。
• 如果存在骨质疏松症或明显的骨质减少，可以使用双膦酸盐（BPs）。

１、Gastrocrom（Cromolyn sodium）色甘酸钠 

由Azur Pharma制造的色甘酸钠口服液（Gastrocrom）对治疗肥大细胞增多症某些胃肠道症状特别有效。色甘酸钠作用机制是能稳定肥大细胞的细胞膜，阻止肥大细胞脱颗粒，从而抑制组胺、5-羟色胺、慢反应物质等过敏反应介质的释放，进而阻抑过敏反应介质对组织的不良作用。

相关的血液系统疾病应由血液专家进行治疗。对于晚期全身性肥大细胞增多症患者，可考虑减少肥大细胞数量的治疗。这些药物包括：

• ３、克拉屈滨 (Cladribine)
• ４、干扰素 α www.100pei.com

酪氨酸激酶抑制剂 (TKIs)的安全性和耐受性使其成为大多数晚期疾病患者的一线治疗。包括：

５、伊马替尼（Imatinib）www.100pei.com

2006年，美国FDA扩大伊马替尼 批准用于治疗与D816V c-KIT基因突变无关或突变状态未知的侵袭性系统性肥大细胞增多症 (SM)。肥大细胞增多症患者使用伊马替尼很少见，因为大多数病例与D816V KIT突变有关。