Evrysdi (risdiplam) 艾满欣(利司扑兰)口服溶液用粉末 直接靶向疾病的潜在分子缺陷,增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生,该药由罗氏与 SMA 基金会和 PTC Therapeutics 合作研发。
2021年06月17日,中国国家药监局官网显示,罗氏申报的 1 类创新药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣)获批上市,该品种为儿童罕见病治疗药品,适应症为 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。
2020 年04月23 日,罗氏在中国递交该药上市申请获受理,同年6月被证实纳入优先审评。
脊髓性肌萎缩症(SMA )是由于运动神经元存活基因1(SMN1)突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病,是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一。SMA 是由存活运动神经元 1(SMN1)基因突变导致 SMN 蛋白缺乏引起,根据患者的发病年龄、运动能力和寿命情况可以分为 I、II、III 型以及成人发病的 Ⅳ 型和产前发病与数周内死亡的 0 型,其中 SMA I 型最为严重,呼吸肌麻痹患儿易合并肺部感染,这也是导致此型患儿死亡的主要原因。