2021年06月10日 Vertex制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，纳入CFTR基因至少有一个F508del突变、或CFTR基因中有特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的6-11岁CF患者。与该批准相关的Trikafta片剂的额外剂量强度（elexacaftor 50mg/tezacaftor 25mg/ivacaftor 37.5mg和ivacaftor 75mg）现在可用于患者。
在美国，Trikafta之前被批准用于携带至少一个F508del突变、或CFTR基因存在一个特定突变且基于体外数据该突变对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。
Trikafta扩大适应症批准，基于一项为期24周的3期开放标签多中心研究的数据支持。该研究纳入了66例6-11岁CF患者，这些患者携带2个拷贝F508del突变、或携带1个拷贝F508del突变和一个最小功能突变。该研究评估了Trikafta的安全性、药代动力学和疗效。结果显示，Trikafta在这一患者群体中总体耐受性良好，安全性数据与先前对12岁及以上患者的研究结果一致。该研究的全部数据最近发表于国际医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。
Trikafta（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）欧洲商品名为Kaftrio
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
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