- Ryplazim （plasminogen, human-tmvh）纤溶酶原，治疗先天性血纤维蛋白纤溶酶原缺乏症（C-PLGD）。
- PLGD（Plasminogen deficiency）可译为纤溶酶原缺乏症，血纤维蛋白溶酶原缺乏症，血浆蛋白原缺乏症，先天性纤溶酶原缺乏症。
2021年06月0４日，美国食品和药物管理局宣布批准Liminal BioSciences公司的Ryplazim (plasminogen, human-tmvh)用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（Type 1 plasminogen deficiency ，T1-PLGD）患者
- Ryplazim成为美国批准的第1个治疗这种遗传性疾病的疗法。
该机构指出，批准的主要依据是对15名成人和儿童1型血纤维蛋白溶酶原缺乏症（PLGD）患者的研究，这些患者每2至4天接受一次Ryplazim治疗，为期48周。该疗法的有效性表现在所有11名在基线时有病变的患者的病变都有至少50%的改善，并且在48周的治疗过程中，15名患者中没有复发或新病变。
在治疗C-PLGD的关键2/3期临床试验中，共入组了15例C-PLGD患者，包括6例儿童患者，接受Ryplazim治疗了48周。所有接受Ryplazim治疗的患者，在接受12周的治疗后，其个人纤溶酶原活性水平的谷值相对基线至少实现了达标性提高。此外，所有参与试验时有活动可见病变的患者，在开始治疗后48周内病变完全愈合。临床研究中报告的不良事件为轻度，无患者死亡、严重不良事件或导致研究中止的不良事件。
据美国食品和药物管理局称，1型血浆蛋白酶缺乏症患者可能因与疾病有关的活动性病变而出血，该机构警告说，使用Ryplazim可能会延长或加重活动性出血。
C-PLGD（Plasminogen deficiency）先天性血纤维蛋白纤溶酶原缺乏症
C-PLGD是一种罕见的多系统疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原（纤溶酶），是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原，这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD），或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。
C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的，如果不及时治疗，可能导致器官损害性疾病表现。同行评议的出版物报告显示，该病在全球范围内的患病率可能为1.6/100万。
关于 Liminal BioSciences Inc.
Liminal BioSciences 是一家生物制药公司，专注于纤维化有关疾病，包括呼吸、肝脏和肾脏疾病。
Liminal BioSciences 在加拿大和英国开展业务。
扫一扫 
