研究|芦可替尼乳膏剂治疗白癜风3期临床成功

芦可替尼（Ruxolitinib）又译为鲁索替尼，是一种非甾体、抗炎、JAK抑制剂外用疗法。乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂，专为局部应用而设计。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。目前，ruxolitinib乳膏剂正处于3期临床开发：

• 1）用于治疗轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）
• 2）用于治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）

2021年05月17日 Incyte公司近日公布了芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂治疗白癜风青少年和成人患者（年龄≥12岁）关键3期TRuE-V临床试验项目的阳性顶线结果。

TRuE-V项目结果显示，2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：与赋形剂乳膏相比，芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂治疗白癜风具有显著疗效，且安全性良好。

TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），在青少年和成人（≥12岁）白癜风患者中开展，每项研究入组了大约300例诊断为非节段型白癜风（non-segmental vitiligo，NSV）且有色素脱失区域的患者，目的是评估芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。研究中，患者被随机分为2组，接受1.5% 芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂每日2次（BID）或赋形剂对照乳膏剂BID，进行为期24周的双盲期治疗。成功完成基线检查和第24周评估的患者，包括在双盲期接受赋形剂对照乳膏剂的患者，进入扩展期，给予1.5% 芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂BID治疗28周。

此次公布的结果显示，TRuE-V1和TRuE-V2均达到了主要终点（2项研究均p<0.0001）：数据显示，在治疗第24周，与赋形剂对照乳膏剂BID治疗组相比，1.5% 芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂BID治疗组有显著更高比例的患者实现面部白癜风区域评分指数（F-VASI）较基线改善≥75%（F-VASI75）。

此外，这2项研究也达到了关键次要终点，包括：第24周F-VASI较基线改善的百分比，第24周达到F-VASI50（较基线改善≥50%）、F-VASI90（较基线改善≥90%）、全身白癜风区域评分指数（T-VASI）较基线改善≥50%（T-VASI50）的患者比例，第24周达到白癜风显著性量表（VNS）得分为4分（不那么引人注目）或5分（不再引人注目）的患者比例，患者报告结果。ruxolitinib乳膏剂的总体疗效和安全性与之前报道的2期研究数据一致，没有观察到新的安全信号。2项研究的长期疗效和安全性部分将按计划继续进行。这2项研究的详细数据，将在2021年下半年举行的一次科学会议上公布。

根据TRuE-V项目数据，Incyte计划在2021年下半年在美国和欧盟提交ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风的上市申请。

目前还没有美国食品和药物管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）批准治疗白癜风的药物疗法。如果获得批准，芦可替尼(Ruxolitinib)乳膏剂将成为第1个也是唯一1个用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation）的药物。