新药|Empaveli(Pegcetacoplan)美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

Empaveli（pegcetacoplan）APL-2，是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。它是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b。

2021年05月15日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。

• Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。

Empaveli的获批是基于3期临床试验PEGASUS的结果，该研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上。

在PEGASUS研究中，Empaveli达到了主要终点，在治疗第16周血红蛋白水平较基线的变化方面优效于活性对照组。此外，与活性对照组相比，Empaveli在避免输血终点上达到了非劣效性。

Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌（encapsulated bacteria）引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险，如果不早期识别和治疗，可能迅速危及生命或致死。Empaveli的风险评估和缓解策略（REMS）已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险，向患者提供REMS教育材料，并确保患者接种荚膜细菌疫苗。

Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染（5%）。

最常见的不良反应为注射部位反应（39%）、感染（29%）、腹泻（22%）、腹痛（20%）、呼吸道感染（15%）、病毒感染（12%）和疲乏（12%）。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。

在美国，Empaveli 规格为1080mg/20 mL，剂量为160ml售价为$37,107 美元。