2021年05月01日,意大利凯西(Chiesi Farmaceutici SpA)公司的全球罕见病业务部门(Chiesi Global Rare Diseases)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ferriprox(Deferiprone)去铁酮用于治疗3岁及以上儿科和成人患者因镰状细胞病(SCD)以及患有地中海贫血或其他贫血引起的输血铁超负荷的患者,无论患者先前是否有铁螯合暴露。
对照研究比较了Ferriprox(去铁酮)与去铁胺在SCD和其他输血依赖性贫血患者中的疗效,符合12个月后肝铁浓度从基线变化的非劣效性标准。扩展研究的数据证实,随着时间的推移,肝铁浓度持续下降,平均值从基线的14.93mg/gdw降至一年后的12.30mg/gdw,两年后降至11.19mg/gdw。经过3年的Ferriprox治疗后,浓度降至10.45 mg / g dw。
在治疗地中海贫血综合征,镰状细胞病或其他贫血的使用中,Ferriprox片剂适用于≥8岁的成人和儿童患者;≥3岁的患者建议使用Ferriprox口服溶液。
Ferriprox会引起中性粒细胞缺乏症,从而导致严重的感染和死亡。
Ferriprox(Deferiprone)去铁酮 是一种人工合成的口服活性铁螯合剂,被证明可有效穿透铁膜并从器官组织和细胞外液中去除有毒的铁,从而有效降低铁的浓度。
镰状细胞病(SCD)患者通常在2岁之前被诊断出,更严重的患者在儿童早期就开始经历疼痛危机。许多需要住院和长期输血以控制疾病并发症。并发症包括中风,急性胸综合症和多器官衰竭。其中肾脏并发症占镰状细胞性贫血患者的近30%-50%的比例,占SCD成人死亡率的16-18%。