进展|维葡瑞(维拉苷酶α)中国获批治疗I型戈谢病

2021年04月29日，中国国家药监局（NMPA）公示，武田（Takeda）旗下Shire（沙尔/夏尔）公司的注射用维拉苷酶α（velaglucerase alfa）获批上市，适应症为1型戈谢病（Gaucher disease）。

I型戈谢病在各年龄阶段均可发病（主要为儿童期发病），可表现为肝脾肿大、骨病（骨痛、骨坏死等）、血小板减少和贫血，部分患者白细胞减少，伴凝血障碍，患者常常面色苍白、疲乏无力，发生出血。此外，还有可能出现肺部受累及代谢异常等情况。

目前，戈谢病的治疗方法主要有两种：酶替代疗法(ERT)和底物清除疗法 (SRT)。

VPRIV（Velaglucerase-α）维葡瑞（注射用维拉苷酶α），又译为维拉西酶-α，维拉苷糖酶-alfa，是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。

2010年2月，Vpriv在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。