进展|赛玖凝(长效重组凝血因子IX)中国获批治疗B型血友病

Alprolix（Coagulation Factor IX[Recombinant]，Fc Fusion Protein） 赛玖凝（重组凝血因子 IX Fc 融合蛋白，rFIXFc）于 2014年03月28日获得美国FDA批准，用于成人或儿童 B 型血友病患者的常规出血控制、预防以及手术期的出血控制，是 FDA批准的首个长效B型血友病药物。

2021年04月23日，爱诺菲（注射用重组人凝血因子 IX -Fc 融合蛋白）正式获中国国家药监局批准，用于成人和儿童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）患者的出血控制、常规预防以及围手术期出血管理。

两项多中心、开放性3期临床研究（B-LONG和Kids B-LONG）和一项拓展研究(B-YOND)显示：在预防出血方面，从每周接受传统重组IX因子（rFIX）预防治疗转换为赛玖凝预防治疗的患者中，年化出血率（ABR）从5.5下降至2.9；在个体化预防治疗中，赛玖凝可将年化出血率降低80%及以上，超过1/3使用赛玖凝进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血；在控制出血方面，数据显示在80.8％的大型手术中，仅需单次注射赛玖凝即可维持止血。

此外，赛玖凝用于儿童期预防治疗，还可有效降低致残率。血友病患者超过90%的出血发生在关节，常在儿童期起病。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残，甚可危及生命。因此，血友病患者在儿童期进行预防治疗显得尤为重要。Kids B-LONG研究显示：赛玖凝在预防治疗上，不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率(AsBR)均为零。

过去要使B型血友病患者体内的凝血因子IX保持在一定水平就需每天输注1次凝血因子。赛玖凝通过Fc融合技术延长了 Ⅸ 因子的血浆半衰期及疗效持续时间，使得给药频率显著降低。常规预防治疗上，凝血因子每周数次的注射频次被降低到平均每周1次。