2021年03月23日 Incyte公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Pemazyre（pemigatinib）用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌（BTC）患者。
Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。
该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为≤2级高磷血症（58.2%）。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE（所有等级）为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。
Pemazyre（pemigatinib）培美替尼/佩米替尼 是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。Pemazyre之前已被美国FDA授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。也被日本MHLW授予了Pemazyre孤儿药资格（ODD）。
胆管细胞癌（cholangiocarcinoma）是一种罕见的胆管癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。
胆管细胞癌（cholangiocarcinoma）是BTC的一种亚型，BTC是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其起源分为肝内型（发生在肝内胆管）和肝外型（发生在肝外胆管）。BTC患者通常在晚期时确诊，预后较差。FGFR2融合或重排几乎只发生在肝内胆管癌中。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
扫一扫 
