药闻 新药|Duvyzat(Givinostat)美国获批治疗六岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者 2024年03月21日（华盛顿）美国FDA批准由Italfarmaco所开发的Duvyzat（givinost […] 百配健康 Givinostat罕见病 8个月前 (03-22)
药闻 8款治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的特效药 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是X连锁隐性疾病，是一种严重 […] 百配健康 AtalurenCasimersenElevidysEteplirsenGivinostatgolodirsenVamoroloneviltolarsen基因疗法罕见病 8个月前 (03-21)
招募 招募患者|Venglustat治疗法布雷病临床试验 药物名称：venglustat 临床试验：一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 12 个月的 III 期研究，评 […] 百配健康 Venglustat罕见病 8个月前 (03-21)
招募 招募患者|Avenciguat治疗系统性硬化症临床试验 药物名称：Avenciguat (BI 685509) 临床试验：一项在进行性系统性硬化症成人患者中评价BI […] 百配健康 Avenciguat罕见病 8个月前 (03-19)
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招募 招募患者|CD20单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床试验 药物名称：BAT4406F注射液 (重组CD20全人源单克隆抗体) 临床试验：一项评价BAT4406F注射液在 […] 百配健康 罕见病 9个月前 (03-07)
招募 招募患者|LPA1拮抗剂治疗特发性肺纤维化临床试验 药物名称：BMS-986278-01片（orally active lysophosphatidic acid […] 百配健康 罕见病 9个月前 (03-04)
招募 招募患者|LPA1拮抗剂治疗进展性肺纤维化临床试验 药物名称：BMS-986278-01片（orally active lysophosphatidic acid […] 百配健康 罕见病 9个月前 (03-04)
药闻 2款治疗特发性肺纤维化(IPF)的药物 特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）是一种慢性、进行性、纤维化 […] 百配健康 吡非尼酮尼达尼布罕见病 9个月前 (03-04)
分享 进展|Nobelzin(醋酸锌片)中国获批治疗肝豆状核变性 2024年02月19日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报 […] 百配健康 罕见病 9个月前 (02-19)
