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招募 招募患者|依库珠单抗治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)临床试验 药物名称：依库珠单抗注射液（Eculizumab injection） 临床试验：非典型溶血性尿毒症综合征（a […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 9个月前 (04-22)
分享 进展|Orladeyo(Berotralstat)巴西获批预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿(HAE)发作 2024年04月16日-(圣保罗)-Pint Pharma宣布巴西卫生监管局 (ANVISA) 批准药物 Or […] 百配健康 Berotralstat罕见病 9个月前 (04-17)
分享 进展|Nulibry(Fosdenopterin)英国获批治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD) 2024年04月16日（加州索拉纳海滩）美国生物制药公司Sentynl Therapeutics, Inc. […] 百配健康 Fosdenopterin罕见病 9个月前 (04-16)
招募 招募患者|白蛋白西罗莫司治疗血管周上皮样细胞肿瘤(PEComa)临床试验 药物名称：注射用西罗莫司（白蛋白结合型） 临床试验：注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周上皮样细胞 […] 百配健康 罕见病西罗莫司 9个月前 (04-09)
