药闻 7种治疗先天性高胰岛素性低血糖血症(CHI)的药物 先天性高胰岛素性低血糖血症（Congenital Hyperinsulinemic Hypoglycemia， […] 百配健康 二氮嗪奥曲肽罕见病胰高血糖素 7个月前 (06-12)
药闻 新药|Iqirvo(Elafibranor)美国获批治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC) 2024年06月10日，里尔（法国）、剑桥（美国马萨诸塞州）、苏黎世（瑞士），生物制药公司GENFIT宣布实现 […] 百配健康 Elafibranor罕见病 7个月前 (06-11)
分享 进展|Qalsody(Tofersen)欧盟获批治疗SOD1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS) 2024年05月30日（马萨诸塞州剑桥） Biogen Inc宣布，欧盟委员会（EC）已在特殊情况下 […] 百配健康 托夫生罕见病 8个月前 (05-31)
药闻 首次批准|Bkemv(依库珠单抗)可互换生物仿制药美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 2024年05月28日（马里兰州银泉）美国食品药品管理局批准 Bkemv (eculizumab-aeeb) […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 8个月前 (05-30)
分享 进展|铧可思(盐酸替洛利生)中国获批治疗6岁以上儿童和青少年发作性睡病 2024年05月27日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由琅钰集团旗下子公司琅铧医药和Bioproje […] 百配健康 替洛利生罕见病 8个月前 (05-27)
分享 进展|赋能定(氟氢可的松)中国获批治疗先天性肾上腺增生(CAH)和先天性肾上腺皮质功能减退症(PAI) 2024年05月27日（北京）爱施健中国宣布，原研药醋酸氟氢可的松片（赋能定®/Florinef®）进口上市申 […] 百配健康 氟氢可的松罕见病 8个月前 (05-27)
招募 招募患者|Nipocalimab治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血临床试验 药物名称：Nipocalimab 临床试验：一项在温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中评价M281（Nipo […] 百配健康 Nipocalimab罕见病 8个月前 (05-23)
招募 招募患者|MEK1/2抑制剂治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症临床试验 药物名称：FCN-159片 (MEK1/2抑制剂) 临床试验：一项多中心、开放、单臂II期研究，评价FCN- […] 百配健康 司美替尼罕见病 8个月前 (05-21)
分享 进展|硫普罗宁缓释片美国上市治疗胱氨酸尿症 2024年05月13日-(波士顿)-Cycle Pharmaceuticals Limited (Cycle) […] 百配健康 硫普罗宁罕见病 8个月前 (05-14)
分享 进展|Orladeyo(Berotralstat)墨西哥获批预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿(HAE)发作 2024年05月13日-(墨西哥城)-Pint Pharma 非常高兴地宣布，墨西哥联邦健康风险防范委员会 […] 百配健康 Berotralstat罕见病 8个月前 (05-14)
