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分享 进展|维因止(伏尼凝血素α)中国获批治疗血管性血友病 2024年08月05日（上海）武田中国宣布，旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商 […] 百配健康 伏尼凝血素α罕见病重组凝血因子 7个月前 (08-06)
分享 首仿|TAZEDX(他泽司他)老挝获批治疗上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤 2024年08月01日（万象）老挝大熊制药公司（BIGBEAR Pharma）宣布获得老挝卫生部的注册许可，准 […] 百配健康 他泽司他罕见病 7个月前 (08-03)
分享 进展|Imcivree(Setmelanotide)欧盟获批治疗2-6岁Bardet-Biedl综合征(BBS)的肥胖和控制饥饿 2024年07月31日（波士顿）Rhythm Pharmaceuticals, Inc.宣布欧盟委员会 (EC […] 百配健康 Setmelanotide罕见病 7个月前 (08-01)
招募 招募患者|CD20单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病临床试验 药物名称：MIL62 (CD20单抗) 临床试验：重组人源化单克隆抗体MIL62注射液治疗视神经脊髓炎谱系疾病 […] 百配健康 罕见病 7个月前 (07-26)
招募 招募患者|HSA-rhGH治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍临床试验 药物名称：注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白（HSA-rhGH） 临床试验：一项在生长激素缺乏患儿中评估注 […] 百配健康 生长激素罕见病 7个月前 (07-26)
药闻 进展|BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3岁以下儿童的CLN2疾病 2024年07月24日（加州圣拉斐尔）BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布，美国食品药 […] 百配健康 BRINEURA罕见病 7个月前 (07-25)
分享 进展|Epysqli(依库珠单抗)生物仿制药美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 2024年07月22日（仁川）三星生物制药有限公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 Epysqli […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 7个月前 (07-23)
分享 进展|泽元安(加那索龙)中国获批治疗CDKL5缺乏症相关癫痫发作 2024年7月16日，元羿生物（Tenacia）宣布，其授权引进并商业化的泽元安®加那索龙（Ganaxolon […] 百配健康 加那索龙癫痫罕见病 7个月前 (07-17)
分享 进展|卫力迦(艾加莫德)皮下注射制剂中国获批治疗全身性重症肌无力(gMG) 2024年07月16日（上海和马萨诸塞州剑桥）再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：968 […] 百配健康 罕见病艾加莫德 7个月前 (07-16)
