药闻 新药|美国FDA批准INREBIC(Fedratinib)治疗骨髓纤维化 2019年8月16日，美国食品和药物管理局批准Celgene(新基)公司JAK2抑制剂Fedratinib（I […] 百配健康 罕见病菲卓替尼 6年前 (2019-08-17)
药闻 6款治疗肝豆状核变性(HLD)的解毒剂 肝豆状核变性（hepatolenticular degeneration，HLD）又称为威尔逊病，Wilson […] 百配健康 曲恩汀罕见病 6年前 (2019-08-14)
药闻 5类治疗冠状动脉扩张病(CAE)的药物 冠状动脉扩张病（coronary artery ectasia， CAE）是一种罕见病，冠状动脉扩大至其正常直 […] 百配健康 心脑血管病罕见病 6年前 (2019-08-03)
药闻 4种治疗原发性肉碱缺乏症的药物和食物 原发性肉碱缺乏症（Carnitine Deficiency）是缺乏肉(毒)碱导致无法代谢氨基酸引起的。肉(毒) […] 百配健康 左旋肉碱罕见病 6年前 (2019-07-29)
药闻 2类治疗自身免疫性胰岛素受体病(AIR)的降糖药和免疫抑制剂 自身免疫性胰岛素受体病（Autoimmune Insulinreceptopathy，AIR），又称B型胰岛素 […] 百配健康 利妥昔单抗环磷酰胺罕见病 6年前 (2019-07-24)
药闻 3款治疗Alport综合症的药物 Alport综合症（Alport syndrome，AS） 是一种遗传性疾病（Alport综合症曾经被定义为遗 […] 百配健康 ACE抑制剂罕见病 6年前 (2019-07-11)
药闻 3种治疗烟雾病的抗凝和抗血小板药 烟雾病（Moyamoya Disease）是一种病因不明的、以双侧颈内动脉末端及大脑前动脉、大脑中动脉起始部慢 […] 百配健康 心脑血管病罕见病 6年前 (2019-07-09)
药闻 5款治疗横纹肌肉瘤(RMS)的化疗药 横纹肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma，RMS）是一种由发育成骨骼肌肉的细胞组成的肉瘤，是儿童软组织肉瘤 […] 百配健康 环磷酰胺罕见病 6年前 (2019-06-24)
检测 罕见病目录诊治推荐医院/科室名单 2018年5月，中国国家卫健委等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》。为加强北京市罕见病管理，提高罕见病诊疗水 […] 百配健康 罕见病 6年前 (2018-12-10)
