招募 招募患者|HSA-rhGH治疗因内源性生长激素缺乏所造成的儿童生长障碍临床试验 药物名称：注射用重组人血白蛋白-生长激素融合蛋白（HSA-rhGH） 临床试验：一项在生长激素缺乏患儿中评估注 […] 百配健康 生长激素罕见病 4个月前 (07-26)
药闻 进展|BRINEURA(Cerliponase-alfa)美国获批治疗3岁以下儿童的CLN2疾病 2024年07月24日（加州圣拉斐尔）BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布，美国食品药 […] 百配健康 BRINEURA罕见病 4个月前 (07-25)
分享 进展|Epysqli(依库珠单抗)生物仿制药美国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 2024年07月22日（仁川）三星生物制药有限公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 Epysqli […] 百配健康 依库珠单抗罕见病 4个月前 (07-23)
分享 进展|泽元安(加那索龙)中国获批治疗CDKL5缺乏症相关癫痫发作 2024年7月16日，元羿生物（Tenacia）宣布，其授权引进并商业化的泽元安®加那索龙（Ganaxolon […] 百配健康 加那索龙癫痫罕见病 4个月前 (07-17)
分享 进展|卫力迦(艾加莫德)皮下注射制剂中国获批治疗全身性重症肌无力(gMG) 2024年07月16日（上海和马萨诸塞州剑桥）再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：968 […] 百配健康 罕见病艾加莫德 4个月前 (07-16)
分享 首仿|Endari(L-谷氨酰胺)通用版美国获批治疗镰状细胞贫血症(SCD) 2024年07月15日（新泽西州普林斯顿）ANI Pharmaceuticals, Inc.宣布，在美国食品药 […] 百配健康 左旋谷氨酰胺罕见病 4个月前 (07-16)
分享 进展|Ultomiris(Ravulizumab)韩国获批治疗AQP-4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD) 2024年07月11日，阿斯利康韩国公司（首席执行官兼总裁 Jeon Se-hwan）宣布用于18岁以上成人的 […] 百配健康 Ravulizumab罕见病 4个月前 (07-14)
分享 进展|Livmarli(氯马昔巴特)欧盟获批治疗于3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC) 2024年07月08日 (加利福尼亚州福斯特城) Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布， […] 百配健康 氯马昔巴特罕见病 5个月前 (07-09)
分享 进展|Orladeyo(Berotralstat)秘鲁获批预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿(HAE)发作 2024年07月08日 (秘鲁利马) Pint Pharma宣布，秘鲁药品、用品和药品总局 (DIGEMID) […] 百配健康 Berotralstat罕见病 5个月前 (07-09)
分享 进展|WAKIX(替洛利生)美国获批治疗6岁以上发作性睡病患者白天过度嗜睡(EDS) 2024 年 6 月 24 日（宾州普利茅斯会议） Harmony Biosciences宣布，美国食品药品监 […] 百配健康 替洛利生罕见病 5个月前 (06-25)
