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药闻 4种治疗尼曼匹克病(NPD)的药物 尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD）又称鞘磷脂沉积病（acid sphingomy […] 百配健康 ArimoclomolLevacetylleucineolipudase罕见病麦格司他 4个月前 (09-24)
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药闻 新药|Miplyffa(Arimoclomol)美国获批治疗C型尼曼匹克病(NPC) 2024年09月20日（马里兰州银泉市）美国FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法Mi […] 百配健康 Arimoclomol罕见病 4个月前 (09-21)
分享 进展|Xenpozyme海南博鳌乐城上市治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD) 2024年09月14日（海南）全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）的创新疗法Xenpozy […] 百配健康 olipudase罕见病 4个月前 (09-14)
药闻 新药|Akantior(Polihexanide)欧盟获批治疗棘阿米巴性角膜炎(AK) 2024年08月26日（意大利卡塔尼亚）SIFI公司宣布，欧盟委员会已批准Akantior（polihexan […] 百配健康 Polihexanide眼科罕见病 5个月前 (08-27)
分享 进展|Cystadane(无水甜菜碱)海南博鳌上市治疗同型半胱氨酸尿症 2024年08月26日，乐城先行区管理局发布，在8月24日， 用于治疗同型半胱氨酸尿症的创新药物无水甜菜碱（B […] 百配健康 无水甜菜碱罕见病 5个月前 (08-26)
分享 进展|Strensiq中国大湾区上市治疗低磷酸酯酶症 2024年08月21日，阿斯利康中国宣布，依托 “港澳药械通”政策，其罕见病领域创新药Strensiq（通用名 […] 百配健康 罕见病阿司福酶α 5个月前 (08-23)
分享 进展|IWILFIN(依氟鸟氨酸)海南博鳌上市治疗高危神经母细胞瘤 2024年08月17日 (乐城管理局) 8月7日，神经母细胞瘤口服创新药依氟鸟氨酸（Eflornithine） […] 百配健康 Eflornithine罕见病 5个月前 (08-18)
药闻 新药|Sebetralstat欧盟获批治疗遗传性血管性水肿(HAE) 2024年08月15日 (马萨诸塞州剑桥和英格兰索尔兹伯里) KalVista Pharmaceuticals […] 百配健康 Sebetralstat罕见病 5个月前 (08-16)
