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药闻 新药|Trikafta美国获批治疗囊性纤维化(CF) 2019年10月21日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Vertex制药公司的Trikafta（elexac […] 百配健康 Trikafta罕见病 5年前 (2019-10-23)
药闻 3种治疗进行性肌营养不良(PMD)的药物 进行性肌营养不良（Progressive Muscular Dystrophy，PMD）是一类由于基因缺陷所导 […] 百配健康 地夫可特罕见病 5年前 (2019-10-22)
分享 进展|Crysvita(Burosumab)治疗低磷性佝偻病范围增加 2019年09月30日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展（新 […] 百配健康 布罗索尤单抗罕见病 5年前 (2019-10-11)
药闻 新药|诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)[418万/年] 2019年10月10日，诺西那生钠注射液正式上市销售，5ml:12mg，售价为 人民币 ¥699700.00元 […] 百配健康 罕见病诺西那生钠 5年前 (2019-10-10)
药闻 2种治疗多灶性运动神经病(MMN)的药物 多灶性运动神经病（Multifocal Motor Neuropathy，MMN），是一种四肢肌肉逐渐减弱恶化 […] 百配健康 利妥昔单抗环磷酰胺罕见病 5年前 (2019-09-27)
药闻 2类治疗枫糖尿症(MSUD)的药物路径 枫糖尿症（Maple Syrup Urine Disease，MSUD）又称槭糖尿病、支链酮酸尿症，是一种影响 […] 百配健康 罕见病胰岛素 5年前 (2019-09-20)
药闻 3种治疗先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)的药物 先天性胆汁酸合成障碍 (Inborn errors of bile acid synthesis，IEBAS） […] 百配健康 奥贝胆酸罕见病 5年前 (2019-09-05)
药闻 5款治疗IgG4相关性疾病(IgG4-RD)的药物 IgG4相关性疾病（IgG4 related Disease，IgG4-RD）是一种慢性炎症伴纤维化疾病，Ig […] 百配健康 利妥昔单抗环磷酰胺罕见病 5年前 (2019-09-04)
药闻 新药|Elzonris治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN） Elzonris是一种CD123靶向疗法，CD123在BPDCN和许多其他血液恶性肿瘤中表达。Elzonris […] 百配健康 Tagraxofusp罕见病 5年前 (2019-08-29)
