药闻 海南博鳌乐城医疗区首例107款药品清单 2020年06月09日，乐城医疗先行区发布了《乐城先行区药品清单》。先行区的优势在于最新最先进的药品和器械，高 […] 百配健康 罕见病 5年前 (2020-06-10)
分享 进展|尼达尼布获欧盟CHMP推荐批准治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD) Ofev（Nintedanib）维加特（尼达尼布），150mg胶囊剂，是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂。 20 […] 百配健康 尼达尼布罕见病 5年前 (2020-03-03)
通告 2-29 国际罕见病日 2020年02月29日，每4年一次的国际罕见病日，该日由欧洲罕见病组织（EURODIS）于2008年2月29日 […] 百配健康 百配健康罕见病 5年前 (2020-02-29)
检测 324家中国罕见病诊疗医院名单 罕见病诊治推荐医院/科室名单 2019年02月，中国国家卫健委在全国范围内遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多 […] 百配健康 罕见病 5年前 (2020-01-15)
药闻 新药|ZYNTEGLO德国上市治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)[1210万元/治愈] ZYNTEGLO (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globi […] 百配健康 ZYNTEGLO基因疗法罕见病 5年前 (2020-01-14)
药闻 汇总|2019年度美国上市新药 2018年全球结核病新药和新治疗方案汇总 2019肺癌NCCN指南 本文汇总美国食品药品监督管理局（FDA）首 […] 百配健康 罕见病 5年前 (2019-12-30)
检测 首款|GSP血清肌酸激酶试剂盒美国获批筛查新生儿杜兴氏肌营养不良症（DMD） The GSP Neonatal Creatine Kinase-MM kit（GSP血清肌酸激酶试剂盒） 2 […] 百配健康 罕见病 5年前 (2019-12-13)
药闻 新药|Oxbryta(voxelotor)美国获批治疗12岁以上镰状细胞贫血症(SCD) 2019年11月25日，美国FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GB […] 百配健康 Voxelotor罕见病 5年前 (2019-11-26)
药闻 新药|Givlaari(givosiran)美国获批治疗急性肝卟啉症(AHP) Givlaari（givosiran）是治疗AHP的皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1 […] 百配健康 Givosiran卟啉症罕见病 5年前 (2019-11-21)
药闻 新药|Adakveo(Crizanlizumab)美国获批治疗镰状细胞贫血症(SCD)的血管阻塞危机(VOC) Adakveo（crizanlizumab）又名SEG101，是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克 […] 百配健康 Crizanlizumab罕见病 5年前 (2019-11-16)
