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检测 首款|GSP血清肌酸激酶试剂盒美国获批筛查新生儿杜兴氏肌营养不良症（DMD） The GSP Neonatal Creatine Kinase-MM kit（GSP血清肌酸激酶试剂盒） 2 […] 百配健康 罕见病 5年前 (2019-12-13)
药闻 新药|Oxbryta(voxelotor)美国获批治疗12岁以上镰状细胞贫血症(SCD) 2019年11月25日，美国FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GB […] 百配健康 Voxelotor罕见病 5年前 (2019-11-26)
药闻 新药|Givlaari(givosiran)美国获批治疗急性肝卟啉症(AHP) Givlaari（givosiran）是治疗AHP的皮下注射RNAi疗法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1 […] 百配健康 Givosiran卟啉症罕见病 5年前 (2019-11-21)
药闻 新药|Adakveo(Crizanlizumab)美国获批治疗镰状细胞贫血症(SCD)的血管阻塞危机(VOC) Adakveo（crizanlizumab）又名SEG101，是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克 […] 百配健康 Crizanlizumab罕见病 5年前 (2019-11-16)
药闻 上市|ASCENIV(10%静脉免疫球蛋白)治疗原发性体液免疫缺陷(PIDD或PI) Asceniv Immune globulin IV (IGIV) (10%) ASCENIV（免疫球蛋白静脉 […] 百配健康 免疫球蛋白罕见病 5年前 (2019-10-25)
药闻 新药|Trikafta美国获批治疗囊性纤维化(CF) 2019年10月21日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Vertex制药公司的Trikafta（elexac […] 百配健康 Trikafta罕见病 5年前 (2019-10-23)
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分享 进展|Crysvita(Burosumab)治疗低磷性佝偻病范围增加 2019年09月30日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita（burosumab）标签扩展（新 […] 百配健康 布罗索尤单抗罕见病 5年前 (2019-10-11)
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