药闻 5款治疗兰伯特·伊顿肌无力综合症(LEMS)的药物 兰伯特·伊顿肌无力综合症（Lambert-Eaton myasthenic syndrome，LEMS）是一种 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
药闻 7款用于治疗先天性肌无力综合症(CMS)的药物 先天性肌无力综合症（Congenital Myasthenic Syndrome，CMS）是一种遗传性神经肌肉 […] 百配健康 罕见病阿米吡啶 4年前 (2020-10-20)
药闻 治疗9类肌营养不良症(MD)的药物 肌营养不良症（Muscular dystrophy，MD）包含三十种不同的遗传性疾病，通常分为九个主要类别，包 […] 百配健康 viltolarsen罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 7款治疗先天性肌强直(NDM)的药物 先天性肌强直（Congenital Myotonia Syndrome）又名为非营养不良性肌强直综合症（Non […] 百配健康 丹曲林钠罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 10种治疗肌强直性营养不良(DM)的药物 肌强直性营养不良（Myotonic Dystrophy，DM）是一种以进行性肌无力、肌萎缩和肌强直为主要特点的 […] 百配健康 Eteplirsen罕见病 4年前 (2020-10-19)
药闻 7种治疗脂质肉芽肿病(ECD)的靶向药/免疫药 脂质肉芽肿病 （Erdheim-Chester，ECD）亦称为埃尔德海姆 – 切斯特病，是一种罕见 […] 百配健康 托珠单抗甲氨蝶呤维莫非尼罕见病 4年前 (2020-10-17)
药闻 3类治疗重症先天性粒细胞缺乏症(SCN)的药物 重症先天性粒细胞缺乏症（Severe Congenital Neutropenia，SCN）是一种影响骨髓细胞 […] 百配健康 罕见病非格司亭 4年前 (2020-10-14)
药闻 5种治疗成骨不全症(OI)的药物 成骨不全症（Osteogenesis imperfecta ，OI）又称脆骨病、先天性发育不全、瓷娃娃、原发性 […] 百配健康 维生素D罕见病 4年前 (2020-10-14)
药闻 3类治疗先天性肾上腺发育不良(AHC)的激素 先天性肾上腺发育不良（Congenital adrenal hypoplasia，AHC）是一种罕见的疾病，又 […] 百配健康 氟氢可的松氢化可的松罕见病 4年前 (2020-10-11)
药闻 2种治疗苯丙酮尿症(PKU)的药物 苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU）是一种常见的氨基酸代谢缺陷，是由于苯丙氨酸（PA）代谢途径 […] 百配健康 Pegvaliase沙丙蝶呤罕见病 4年前 (2020-10-09)
